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간질성폐질환 연관 폐고혈압(PH-ILD) 치료제인 '토토사이트추천 흡입액(성분 트레프로스티닐)'이 급여결정 신청을 밟고 있다. 해당 적응증에 허가된 유일한 약제로 '진료상 필수약제' 등재 트랙을 신청해 관심을 모은다.

관련업계에 따르면 안트로젠은 지난 7월 토토사이트추천 흡입액의 허가를 획득하고 급여등재를 신청했다. 토토사이트추천는 허가과정에서 희귀의약품에 이어 '글로벌 혁신제품 지원체계(GIFT)'로 지정돼 허가 과정이 단축됐다.

토토사이트추천는PH-ILD 중 가장 흔하면서 예후가 불량한 특발성폐섬유증 연관 폐고혈압 환자에 사용하는 것으로 허가됐다. 이후 회사는 토토사이트추천 급여등재를 진료상 필수약제 트랙으로 신청했다.

진료상 필수약제의 경우 '약제의 요양급여 대상 여부 등의 평가 기준 및 절차 등에 관한 규정' 제6조제1호에 진료상 반드시 필요하다고 판단되는 약제의 경우 경제성평가를 면하고 등재할 수 있도록 하고 있다.

진료상 필수약제 트랙을 밟기 위해서는△대체 가능한 치료법이 없어야 하고, △생명을 위협하는 심각한 질환, △희귀질환 등 소수의 환자 대상, △임상적으로 의미있는 개선을 입증 등의 조건을모두 충족해야 한다.

회사에 따르면 토토사이트추천는 가이드라인에서 PH-ILD 적응증에 유일한 치료제이고, 특발성폐섬유증 연관 폐고혈압 환자 기대여명이 1년 미만에, 폐 이식 대상 질환이기 때문에 생명을 위협하는 심각한 질환에도 해당된다는 입장이다. 환자수 역시 200명 내외에다 해외 학회 가이드라인에서 유일하게 추천하는 치료제로 환자 운동기능개선 및 생명연장 효과가 있어 폐이식 시간을 확보할 수 있다.

실제 회사는 "최근 10년간 폐이식 대기자 50%만 폐 이식을 받았으며 그 중 37%는 대기 중 사망했다. 폐 이식이 필요한 가장 흔한 원인 질환은 특발성폐섬유증으로 전체 폐 이식 환자 45%를 차지하고 1년안에 이식 받은 비율은 50%에 불과해 이식을 받지 못한 환자의 1년 내 사망률은 31%에 달한다"고 설명했다.

특히 폐고혈압이 동반될 경우 급성악화가 발생할 위험이 현저히 높아지고 이들 환자의 1년 생존율은 25%, 2년 생존율을 15%로 현저히 낮으며 급성악화 발생 후 환자들의 중간 생존기간은 1개월에 불과한 것으로 알려진다. 이는 급성악화가 진행될 경우 생존율이 급격히 간소하며 이식 대기중 상태과 악화돼 이식을 받을 기회를 놓치고 사망에 이르는 환자가 많다는 의미로 해석된다.

안트로젠은 "PH-ILD 환자군에서 생명연장 효과를 입증했다. pivotal 3상 임상인 INCREASE 스터디에서 위약군 대비 토토사이트추천 투여군에서 폐기능의 주요 표준 지표인 노력성 폐활량(FVC)이 168.5ml 증가한 것으로 나타났다"며 "또 생존율에 직접적 영향을 미치는 임상적 악화지표는 위약군 대비 55% 감소됐다"고 밝혔다.

임상적 악화는 심폐질환으로 인한 입원, 치료전 대비 6분 보행거리 15% 이상 감소, 사망, 폐이식 중 하나가 충족된 경우를 의미하며, 발생 시 환자에게 치명적인 악영향을 미친다.

회사 측은 "이같은 임상 결과들은 임상적 악화 발생률을 감소시킨다는 것을 시사한다"며 "폐이식을 받은 환자들에서 3개월 생존율 82.6%, 1년 생존율은 67%, 5년 생존율은 48.2% 보고됐다. 토토사이트추천 투여에 따른 생명연장 효과는 폐이식 대기자들의 생존율을 향상시키고 이식 가능성을 증대 시킬 수있다"고 강조했다.

다만 진료상필수약제트랙으로 등재된 신약은 많지 않다. 2007년 호모시스틴뇨증 보조 치료제 '시스타단', 2008년 백혈병치료제 '스프라이셀', 2009년 헌터증후군 치료제 '엘라프라제', 제6형 뮤코다당증 '나글라자임', 폼페병 치료제 '마이오자임', 2010년 폐동맥고혈압치료제 '자베스카', 폐동맥고혈압 치료제 '레모둘린', 뇌전증 치료제 '이노베론', 2012년 '솔리리스', 2015년 중증 고암모니아혈증 치료제 '카바글루' 등이 전부로 알려진다. 이에토토사이트추천가 해당 트랙으로 신속급여과정을 밟아 의료진과 환자의 언맷니즈를 충족시킬 수 있을지 관심을 모은다.