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노바티스(Novartis)는 척수성 근위축증(SMA) 환자를 대상으로 진행한 3상 임상시험에서 자사의 연구용 유전자 온라인 슬롯 'OAV101 IT'가 운동 기능 개선 및 안정적인 안전성을 확인했다고 19일(스위스 현지시각) 밝혔다. 이번 연구 결과는 3월 16일부터 19일까지 미국 텍사스주 댈러스에서 열린 근이영양증학회(MDA) 연례 학술대회에서 공개될 예정이다.

OAV101 IT는 SMA의 근본적인 유전적 원인을 해결하기 위해 SMN1 유전자를 보충하는 유전자 대체 온라인 슬롯다. SMA는 기능적인 SMN1 유전자가 부족하여 운동신경세포가 점진적으로 손실되는 질환으로, 호흡, 삼킴, 기본적인 움직임 등의 근육 기능이 영향을 받는다. 기존 온라인 슬롯인 '누시너센(nusinersen)'과 '리스디플람(risdiplam)'은 SMN2 유전자의 발현을 증가시켜 제한적으로 SMN 단백질을 보충하는 방식이지만, OAV101 IT는 SMN1 유전자를 직접 보충하여 보다 근본적인 치료를 목표로 한다.

OAV101 IT는 한 번의 투여(one-time treatment)만으로 지속적인 온라인 슬롯 효과를 제공하는 점이 특징이다. 기존 정맥주사(IV) 방식이 아닌 요추천자(IT, intrathecal) 방식으로 투여해 중추신경계에 직접 전달하는 전략을 채택했다.

이번 'STEER' 임상 3상연구에서 회사는SMA 2형 환자 중 2세 이상 18세 미만의 온라인 슬롯 경험이 없는 환자 126명을대상으로 OAV101 IT의 유효성과 안전성을 평가했다. 연구 결과, OAV101 IT를 투여한 환자군에서 운동 기능 지표인 'Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)' 점수가 평균 2.39점 증가했으며, 위약군(0.51점) 대비 통계적으로 유의한 차이를 보였다(P=0.0074). HFMSE는 SMA 환자의 운동 기능을 평가하는 표준 지표로, 점수가 높을수록 운동 능력이 향상되었음을 의미한다.

또한노바티스는 기존 온라인 슬롯(누시너센 또는 리스디플람)를 사용하다가 중단한 환자들 27명을대상으로 진행한 'STRENGTH' 임상 3b상개방형 연구에서도 긍정적인 결과를 확인했다고 밝혔다. 이 연구에서는 OAV101 IT를 투여한 후 52주 동안 운동 기능이 안정적으로 유지됐으며, HFMSE 점수가 평균 1.05점 증가한 것으로 나타났다. 특히, 기존 SMA 온라인 슬롯에서 전환한 환자들에서도 OAV101 IT의 지속적인 치료 효과가 확인됐다.

STEER 연구의 안전성 평가에서는 온라인 슬롯군과 위약군에서 유사한 이상반응 발생률을 보였으며, 가장 흔한 이상반응은 상기도 감염과 발열이었다. 심각한 이상반응(Serious Adverse Events, SAE)으로는 폐렴과 구토가 보고되었으나, 위약군에서도 유사한 수준으로 관찰되었으며, 간 효소 수치 상승(transaminase 증가)은 대부분 경미하고 일시적인 것으로 나타났다. STRENGTH 연구에서도 OAV101 IT 투여 후 주요 이상반응으로 감기, 발열, 구토 등이 보고되었으나, 온라인 슬롯 중단이나 심각한 이상반응 사례는 없었다.

슈리람 아라드예(Shreeram Aradhye) 노바티스개발 및 최고 의학 책임자는 "OAV101 IT의 최신 연구 결과는 SMA 환자들에게 한 번의 투여로 장기간 치료 효과를 제공할 가능성을 보여준다"며, "노바티스는 SMA 환자, 보호자, 의료진과 협력하여 혁신적인 유전자 온라인 슬롯 개발을 지속할 것"이라고 말했다.

노바티스는 이번 연구 결과를 바탕으로 올해 상반기 중 글로벌 규제기관에 OAV101 온라인 슬롯의 허가 신청을 진행할 계획이다.