방혜림 기자의 약물 큐레이션(Curation)
LVOT 압력차 85.7→38.1 개선
기존 슬롯 머신 일러스트 효과 ↓·수술 불가 환자에 새로운 치료옵션 기대
희귀심장질환 폐색성 비대성 심근병증(oHCM) 슬롯 머신 일러스트 '캄지오스(성분 마바캄텐)'가 약제급여평가위원회를 통과하면서 하반기에 급여 적용이 가능할지 기대를 모은다.
oHCM은 두꺼워진 좌심실 근육이 전신으로 흐르는 혈류를 차단하면서심장 근육 내 마이오신 섬유와 액틴 섬유가 과도하게 결합해 심장 근육의 수축력을 강하게 만드는 질환이다. 심장 근육이 과도하게 수축되면 혈압이 높아지는 등의 문제가 생긴다.
캄지오스는 마이오신-액틴 교차결합 개수를 감소시켜 심장 근육을 이완시키는 슬롯 머신 일러스트로, 지난해 5월 식품의약품안전처로부터 '증상성 폐색성 비대성 심근병증 성인 환자의 운동 기능 및 증상 개선을 위한 치료'에서 품목 허가를 획득했다.
한국BMS제약이 발표한 임상 결과에 따르면, 캄지오스는 만 18세 이상 oHCM 환자 251명을 대상으로 진행한 3상 임상시험 'EXPLOPER-HCM'에서 증상 및 심장운동 능력의 유의미한 개선 결과를 나타냈다.
자세히 살펴보면, 심장의 운동 능력이 1.5㎖/㎏/min 이상 증가하고, 증상이 1단계 이상 개선된 환자가 41명(33%)으로 나타났다. 아울러 캄지오스를 복용한 환자 중 29명(24%)이 증상 악화 없이 운동 능력이 3.0㎖/㎏/min 이상 증가해 위약군 14명(11%)보다 13%p 높은 개선율을 보이며 1차 평가 변수를 충족했다.
또 좌심실에서 대동맥으로 혈액이 흘러 나가는 경로인 좌심실 유출로(LVOT)의 압력차를 85.7mmHg에서 38.1mmHg까지 감소시켜 위약군보다 4배 이상 개선된 수치로 2차 평가 변수를 만족했다. 개선 효과는 치료 4주 차에 나타났으며, 30주의 약물 투여 기간에 꾸준히 유지된 것으로 나타났다.
이 같은 임상 결과를 근거로 품목 허가를 획득한 캄지오스는 재수끝에 약평위에서 급여적정성을 인정받아 협상 단계로 넘어간다.
한편, oHCM은 2022년 기준 환자 수가 2745명으로 추정될 정도로 소수의 환자가 겪는 희귀 질환이다. 가장 흔한 증상은 호흡곤란이며, 증상이 심해지면 심실 빈맥 및 심실 세동으로 인한 돌연사도 나타난다.
다만, 기존 슬롯 머신 일러스트의 효과가 낮고, 다른 질환이나 두려움으로 수술을 진행하지 못하는 환자에게 사용할 치료옵션이 요구되는 상황이다. 캄지오스의 급여 적용으로 환자의 폭이 넓어질 수 있을지 주목된다.