AAV, LNP 한계 넘어서는 카지노 바카라 전달 플랫폼 '나노갤럭시' 개발
빅파마 투자유치와 라이선스 딜이 기업가치 방증

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진에딧, 어떻게 시작됐나

진에딧(GenEdit)은 2016년 UC 버클리에서 이근우 대표와 박효민 수석부사장이 설립한 바이오텍이다. 이근우 대표는 대구과학고를 졸업한 뒤 카이스트 생명과학과에서 학사 학위를 받고, UC 버클리에서 바이오공학 박사 학위를 취득했다. 박효민 수석부사장은 고려대학교 생명공학과를 졸업하고 같은 대학원에서 식품학 석사를 마친 뒤, UC 버클리에서 대사질환 연구로 박사 학위를 받았다. 두 창업자는 카지노 바카라 치료제의 핵심 기술인 전달 플랫폼의 한계를 해결하고자 진에딧을 설립한 것으로 알려진다.

이근우 대표(사진 왼쪽)와 박효민 수석부사장 / 사진=진에딧
이근우 대표(사진 왼쪽)와 박효민 수석부사장 / 사진=진에딧

회사의 미션은 '표적 기반 카지노 바카라 전달을 통한 혁신 치료제 개발(Developing innovative therapies through targeted delivery of genetic medicines)'이다. 그 말마따나 진에딧은 카지노 바카라가 특정 조직으로 정확히 전달되도록 돕는 플랫폼 기술인 '나노갤럭시(NanoGalaxy)'를 사업 기반으로 삼는다.

창업 과정에서 주목할 만한 점은 이근우 대표가 노벨 화학상 수상자인 제니퍼 다우드나 교수와 함께 UC 버클리에서 CRISPR-Cas9 기술 연구에 참여했던 이력이다. 2012년, 다우드나 교수가 CRISPR-Cas9을 유전자 편집 기술로 첫 소개한 논문 'A Programmable Dual-RNA-Guided DNA Endonuclease in Adaptive Bacterial Immunity'를 발표했을 때, 이근우 대표는 다우드나 교수를 찾아가 '유전자 치료제를 전달할 방법이 필요하지 않은지' 질문했다. 이를 계기로 둘은 함께 연구를 진행했고, 공동저자 논문까지 내는 데 이른다. 이 때를 기점으로 '카지노 바카라 전달을 위한 신규 모달리티'라는 진에딧의 창업 콘셉트가 형성되기 시작한 것으로 보인다.

'나노갤럭시' 플랫폼의 특장점은

카지노 바카라에 통상 쓰이는 전달기법인 아데노부속바이러스(AAV)와 지질나노입자(LNP)와 달리, 나노갤럭시는 비바이러스성, 비지질성, 친수성 고분자 나노입자(Hydrophilic Polymer NanoparticleㆍHNP)를 활용한다. 이를 통해 나노입자는 비특이적 세포와 상호작용을 최소화하고 목표 세포로 전달된다.

회사의 공식 홈페이지 등 대외적으로 공개된 정보로는 해당 기술의 메커니즘 상 이점을 자세히 알아보기 어려우나, 플랫폼의 특성과 학계 트렌드를 조명함으로써 추정할 수 있는 사실이 있다. 나노갤럭시의 핵심 이점은 엔도좀 탈출(Endosomal Escape)일 가능성이 높다.

나노입자가 세포에 도달하면, 세포막과 상호작용하여 엔도사이토시스(endocytosis) 과정을 통해 내부로 흡수된다. 이 과정에서 엔도좀이라는 소낭에 갇히게 되는데, 엔도좀 환경에서 탈출하지 못하면 카지노 바카라물질이 세포 내로 방출되지 않아 효과를 발휘하지 못한다.

이런 문제에 대응하고자 2010년대부터 소개된 접근법이 '자극 반응성 폴리머(Stimuli-responsive polymer)'다. 자극 반응성 폴리머에는 pH 감응성 물질이 포함되어 있으며, 엔도좀 내부의 산성도를 감지해 화학적으로 반응한다. 이 반응은 엔도좀 막의 구조를 약화시키거나 나노입자 표면에서 방출되는 물질이 엔도좀을 파열시켜 카지노 바카라물질이 세포질로 방출되도록 돕는다.

더 나아가, 엔도좀 막 파열 메커니즘에는 양이온성 리간드와 막 융합 촉진제가 조합돼 있다. 이 조합은 나노입자가 엔도좀 내부에서 특정 화학적 신호에 반응하도록 설계돼, 엔도좀 파괴가 선택적으로 이뤄지도록 한다. 방출된 유전물질은 CRISPR-Cas9과 같은 카지노 바카라 편집 시스템을 통해 목표 DNA에 정확히 결합하여 카지노 바카라 교정 작업을 수행한다. 나노갤럭시가 고분자 폴리머 기술을 중심으로 셋업된 것을 감안하면, 이와 같은 자극 반응성 폴리머 기술이 상용 가능한 수준으로 적용돼 있을 것임을 유추할 수 있다.

카지노 바카라 플랫폼을 통해 조직특이적 폴리머 나노입자가 디자인되는 과정 / 그래픽=진에딧
나노갤럭시 플랫폼을 통해 조직특이적 폴리머 나노입자가 디자인되는 과정 / 그래픽=진에딧

나노갤럭시는 AAV, LNP 아성 위협할까

AAV와 LNP는 현재 카지노 바카라 치료 분야에서 널리 사용되고 있지만, 여러 한계를 가지고 있다. AAV의 경우, 체내에서 면역 반응을 유발할 가능성이 높은데, 이는 반복 투여가 필요한 치료에서 문제로 작용한다. 또 AAV 벡터는 카지노 바카라 삽입 크기에 제한이 있어 대형 카지노 바카라를 전달하기 어렵고, 비특이적 게놈 삽입으로 인한 돌연변이 유발 가능성도 작지만 꾸준히 제기되고 있다.

LNP는 다른 방식의 문제를 가지고 있다. 주로 간세포를 표적하도록 설계된 LNP는 비특이적 전달을 줄이기 어렵고, 이로 인해 목표 조직 이외의 세포에 영향을 미칠 수 있다. 이러한 문제는 LNP를 이용한 COVID-19 백신 개발 과정에서도 드러났으며, 일부 연구에서는 높은 투여량이 간 독성을 유발할 수 있음을 보고했다. 게다가 LNP는 엔도좀 탈출 효율이 낮아 목표 카지노 바카라 전달이 제한적이며, 안정성 문제로 인해 장기 보관 및 운송이 어려운 단점이 있다.

AAV와 LNP가 가진 공통적인 제한점은 역시나 '조직 특이적 표적화'다. AAV나 LNP에서 표적화가 어려웠던 이유는 표면 설계의 유연성 부족과 비특이적 결합의 억제 기술 미흡 때문이었다. AAV의 경우, 바이러스 캡시드 단백질의 구조적 특성으로 인해 특정 세포 표적화가 제한적이다. LNP는 양이온성 지질을 사용하지만, 이를 통해 모든 세포에서 동일한 방식으로 상호작용하며 특정 세포를 선택적 으로 표적화하기 어렵다.

반면 나노갤럭시는 조직 특이적 표적화가 가능한 것으로 알려진다. 대용량 카지노 바카라 전달이 가능한 점에서 기존 AAV 대비 이점이 있다는 것도 주목할 만하다. AAV는 약 4.7kb 크기 이하의 카지노 바카라만 삽입할 수 있는 제한이 있지만, 나노갤럭시는 이 제한을 받지 않으며 대형 카지노 바카라나 CRISPR-Cas9 시스템과 같은 복합 구성 요소도 전달할 수 있다.

진에딧의 대규모 시리즈 B 투자 유치는 빅파마의 직접 투자와 빅파마 향 기술이전에 따른 기술력 입증에서 기인한 것으로 보인다. 지난 2021년 시리즈 A 펀딩 당시 일라이 릴리(Eli Lilly)로부터 투자를 유치한 데 이어, 그 다음해에는 사렙타(Sarepta)와 5700만달러(약 82억원) 규모의 플랫폼 라이선싱 계약을 맺었다. 올해 1월에는 제넨텍에 나노갤럭시를 기술이전하며 1500만달러(약 200억원)의 계약금과 6억2900만달러(약 9000억원)의 마일스톤으로 구성된 대형 딜을 이끌어냈다.

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