"세부 데이터상 효능 보여"…내년 초 36개월 결과 발표 예정
갈렉틴 테라퓨틱스(Galectin Therapeutics)는 갈렉틴-3 억제제 '벨라펙틴(belapectin)'의 'NAVIGATE' 임상 3상 톱라인(topline) 결과에서 주요 평가지표에서 유의미한 효능을 확인하지 못했다고 20일(미국 현지시각) 발표했다. 발표 이후 회사의 주가는 주당 2달러에서 0.92달러로 54% 급했다.
벨라펙틴은 앞서 염증성, 섬유성, 악성 질환과 직접적으로 연관된 질병에 대해 미국 FDA로부터 신속 승인(Fast Track) 지정을 받은 바 있다. 이번 임상은 대사기능장애 연관 지방간염(MASH)으로 인한 경화성 문맥 고혈압 환자들을 대상으로 벨라펙틴의 효능을 평가하기 위해 진행됐으며, 미국과 한국을 포함한 15개국에서 355명의 환자가 참여했다.
시험의 주요 목표는 18개월 시점에서 식도정맥류 발생을 예방하는 것으로, 정맥류 발생 여부, 간헐적 사건 발생 여부, 또는 내시경 검사나 간헐적 사건이 없었던 환자를 포함한 복합 임상 결과로 평가됐다.
연구 결과 ITT(전체 환자) 분석에서는 투약군이 위약 대비 식도정맥류 발생률을 43.2% 줄였지만, 주요 목표에서 통계적 유의성은 확보하지 못했다. 다만 ITT 분석에서는 식도정맥류 발생률 감소에 긍정적인 경향이 관찰되었다고 회사는 설명했다.
또 회사는 18개월간 치료를 완료하고 치료 전과 18개월 후 내시경 검사를 받은 290명을 대상으로 한 PPP(치료 완료 환자) 분석 결과, 투약군에서 식도정맥류 발생률이 위약군 대비 유의미하게 감소했다고 밝혔다(p<0.05).간 조직의 탄성도를 비침습적으로 측정하는 의료 기기인 '피브로스캔(Fibroscan)' 데이터를 통해서도 벨라펙틴이 간경직도가 악화된 환자의 비율을 50% 감소시킨 것으로 나타났다.
안전성 면에서 벨라펙틴은 전반적으로 양호한 프로파일을 보였다. 부작용(AE) 및 중대한 부작용(SAE)의 발생률은 위약군과 유사했으며, 약물과 관련된 중대한 부작용은 보고되지 않았다고 회사는 밝혔다.
쿠람 자밀(Khurram Jamil) 갈렉틴 최고 의학 책임자는 "18개월 데이터는 고무적이며, 2025년 초에 발표될 36개월 치료 데이터를 통해 추가 분석을 진행할 것"이라고 밝혔다. 조엘 루이스(Joel Lewis) 갈렉틴 테라퓨틱스 대표는 "MASH 간경변 환자를 위한 치료 옵션이 부족한 상황에서 벨라펙틴이 중요한 역할을 할 잠재력이 있다"고 강조했다.