NBD1 안정화 CFTR 조절제 개발…IPO로 임상 2상·3상 자금 조달

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슬롯사이트 볼트카지노메이저 테라퓨틱스(Sionna Therapeutics)가IPO를 통해 최대 1억5600만달러(약 2060억원) 조달을 목표로 한다고 3일(미국 현지시각) 밝혔다.이번 공모는 낭포성 섬유증(cystic fibrosis·CF) 치료제 개발을 위한 임상 연구 자금 확보를 목적으로 하며, 회사는 8,823,529주를 주당 16~18달러 범위에서 발행할 계획이다.

공모가가 중간값인 17달러로 확정될 경우, 순수익은 1억3530만 달러(약 1790억원)에 이를 것으로 예상된다. 또한, 주관사들이 30일 이내130만 주의 추가 매입 옵션을 행사할 경우 총 공모 규모는 1억5620만 달러(약 2060억원)까지 확대될 수 있다.

슬롯사이트 볼트카지노메이저는 CFTR 단백질을 표적하는 치료제 개발에 주력하고 있으며, 기존에 '약물화 불가능(undruggable)'하다고 여겨졌던 NBD1 도메인 안정화를 통해 변이 CFTR 단백질이 분해되지 않고 정상적으로 기능하도록 유도하는 전략을 채택했다. 현재 NBD1을 표적하는 치료제 두 개가 임상 1상에 있으며, IPO를 통해 확보한 자금으로 임상 2a와 2b 단계로 개발을 진행할 계획이다.

낭포성 섬유증은 CFTR 단백질의 유전적 변이로 인해 폐와 소화기관에 끈적한 점액이 축적되는 희귀 유전질환이다. CFTR 단백질은 세포막에서 염소 이온(Cl-)을 조절해 점액의 농도를 조절하는 역할을 하지만, 돌연변이로 인해 기능이 제대로 작동하지 않으면 점액이 비정상적으로 끈적해져 기관지를 막고 심각한 호흡기 및 소화기 장애를 유발한다.

현재 낭포성 섬유증 치료제 시장은 버텍스(Vertex Pharmaceuticals)가 지배하고 있으며, 대표적인 치료제 '트리카프타(TRIKAFTA)'가 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받고 시장을 장악하고 있다. 주요 외신에 따르면 Truist 애널리스트들은 지난해 12월 보고서에서 "슬롯사이트 볼트카지노메이저의 개발 파이프라인이 버텍스에 위협이 될 수 있다"고 분석했다.

슬롯사이트 볼트카지노메이저는 작년 3월 시리즈 C에서 1억8200만 달러(약 2400억원)를 유치했으며, 6월에는 애브비(AbbVie)와 라이선스 계약을 체결해 CFTR 조절제 2종의 권리를 확보했다. 애브비와의 계약에 따라 슬롯사이트 볼트카지노메이저는 향후 최대 3억6000만 달러(약 4740억원)의 마일스톤을 받을 수 있으며, 애브비는 CFTR 조절제 3종에 대한 우선 협상권을 갖게 된다.

슬롯사이트 볼트카지노메이저는 트리카프타와 병용을 테스트할 계획이지만, 자체 CFTR 조절제조합 연구도 병행할 예정이다. 그러나 트리카프타의 시장 지배력이 커지면서 새로운 치료제 임상 진행이 더욱 어려워지고 있다.

최초 IPO 신청서에서 슬롯사이트 볼트카지노메이저는 표준 치료(Standard of Care·SoC)를 중단해야 하는 임상시험이 가져올 어려움을 인지하고 있다고 밝혔다. 실제로 애브비는 슬롯사이트 볼트카지노메이저에 라이선스한 CFTR 강화제(potentiator)와 교정제(corrector) 기반의 2상 시험 일부를 중단한 바 있다. 애브비는 트리카프타 보급이 확대되면서 환자 모집이 어려워졌다는 등의 이유로 해당 임상의 환자 모집이 어렵다고(not enrollable) 판단했다.

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