'ELP' 플랫폼 통해 개발된 주1회 투여 VAC2 작용물질
"현재 적절한 치료제 없는 DMD 시장서 독보적 위치 차지할 것"
이뮤노포지(대표이사 안성민·장기호)는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 뒤센 근이영양증(DMD)심근병증치료제 'PF1804(Pemziviptadil)'에 대한 임상 2상 시험계획(IND)을 승인받았다고 7일 밝혔다.
회사에 따르면, PF1804는자사의 약물 장기지속 플랫폼 'ELP'을 기반으로 개발된 주 1회 투여 방식의 DMD심근병증 치료제다. 회사는 약물이 혈관활성 장 펩타이드(VIP)를 기반으로 하며, VPAC2 수용체에 선택적으로 작용해 심장 수축 및 이완을 개선하는 기전을 가진 'first-In-Class' 신약후보물질이라고 설명했다. 기존 VIP의 짧은 반감기를 개선해 약물의 반감기를 60시간으로 연장하여 치료제로 개발됐다고 회사는 강조했다.
회사는 미국에서 진행한 비임상 MDX 마우스 모델에서 PF1804이 심장 기능 약화를 억제하는 효과를 확인했으며, 이번 승인으로 미국과 한국에서 임상 2상을 본격적으로 진행할 예정이라고 밝혔다.PF1804는 FDA로부터 DMD심근병증 및폐동맥 고혈압에 대한희귀의약품 지정(ODD)을 받았다.
DMD 환자들은 디스트로핀 단백질 결핍으로 인해 심근병증을 경험하며, 이는 주요 사망 원인으로 자리잡고 있다. 전 세계적으로 약 50만 명의 DMD 환자가 있으며, 이들 중 80% 이상이 심근병증으로 사망하는 것으로 알려져 있다. 회사는 기존 치료법인베타차단제와 칼슘채널차단제를 활용해 증상을 완화할 수는 있으나, 근본적인 심근 개선 치료제는 없는 상황이라고 강조했다.
안성민·장기호 이뮤노포지 공동대표는 "이번 FDA 임상 2상 승인을 통해 PF1804의 치료 효과를 입증하고, 현재 적절한 치료제가 없는 DMD 심근병증 치료제 시장에서 독보적 위치를 차지할 수 있을 것으로 기대한다"며 "해외 제약사들과의 공동 개발이나 기술이전 협력을 적극 추진할 계획"이라고 말했다.