슬롯사이트 업 히트뉴스

새해가 밝으면서 글로벌 제약사들은 미국 식품의약국(FDA)의 결정을 기다리며 긴장감 속에 한 해를 시작하고 있다. 급성 통증부터 희귀질환까지, 다양한 질환을 목표로 한 혁신적인 슬롯사이트 업들이 FDA 심사를 앞두고 대기 중이다.

FDA에 신약 승인 신청(NDA)이나 생물학적 제품 신청(BLA)을 제출하면, 'PDUFA 날짜(PDUFA date)'라는 심사 기한이 지정된다. 이 날짜는 약물의 승인 여부를 결정짓는 중요한 순간이지만, 항상 예정된 날짜에 결정이 내려지는 것은 아니다. 예를 들어, 버텍스(Vertex)의 '알리프트렉(ALYFTREK)'은 PDUFA 날짜인 1월 2일보다 조금 앞선 12월 20일 승인을 받았다.

반면, 승인이 지연된 사례도 있다. FDA는 KRAS G12C 변이를 가진 화학 불응성 전이성 대장암(CRC) 슬롯사이트 업로 암젠(Amgen)의 ‘루마크라스(LUMAKRAS)’-‘벡티빅스(VECTIBIX)’ 병용 요법에 대한 최종 승인을 기존 2024년 10월 17일에서 올해 1월 17일로 두 달 연기했다.이처럼 다양한 약물들이 각기 다른 과정을 거치며 FDA의 결정을 기다리고 있다.

올해 1분기에만도 여러 슬롯사이트 업가 FDA의 최종 결정을 앞두고 있어, <히트뉴스는 이를 한눈에 볼 수 있도록 정리했다.

1. 두 번의 심판을 앞둔 GSK

GSK는 두 개의 중요한 PDUFA 날짜를 앞두고 있다. 첫 번째는 오는 2월 14일에 PDUFA 날짜를 앞두고 있는 ‘MenABCWY’ 백신으로, 세균성 뇌수막염을 예방하기 위한 5-in-1 백신이다. 이 백신은 '백세로(BEXSERO)'와 '멘베오(MENVEO)'백신의 성분을 결합하여 침습성 뇌수막염을 유발하는 다섯 가지 주요 균에 대한 광범위한 예방 효과를 제공할 수 있다.만약 승인되면 화이자의 5-in-1 백신 '펜브라야(PENBRAYA)'와 경쟁할 것으로 보인다.

3월 26일 PDUFA 날짜를 앞두고 있는 '제포티다신(gepotidacin)'은 여성 성인 및 청소년에서 단순 요로감염(uUTIs)을 치료하기 위한 새로운 클래스(class)의경구용 항생제다. 이 약물은 내성 세균으로 인한 감염 치료에서 돌파구를 제시하며, 20년 만에 새로운 클래스의 경구용 항생제로 주목받고 있다. 'EAGLE-2' 및 'EAGLE-3' 임상시험에서 제포티다신은 현재 표준 슬롯사이트 업(SoC)대비 비열등성을 입증했으며, 일부 시험에서는 우월성을 입증한 바 있다.

2. 빠른 승인 얻어냈던 버텍스, 다른 물질도 기대중

버텍스의 'VX-548'은 선택적 Nav1.8 이온 채널 차단제를 기반으로 한 통증 슬롯사이트 업이다. Nav1.8은 전압 의존성 나트륨 채널 중 하나로, 통증 신호 전달에 중요한 역할을 한다. VX-548은 중증도에서 심한 급성 통증 슬롯사이트 업로 FDA의 패스트트랙(Fast Track) 및 획기적 슬롯사이트 업(Breakthrough Therapy) 지정을 받은 바 있다. 이 약물의 PDUFA 날짜는 1월 30일로 예정있으며, 승인 시 새로운 비오피오이드(non-opioid) 통증 치료 옵션을 제시할 것으로 기대된다.

3. 사노피(Sanofi), 혈우병 슬롯사이트 업 '피투시란'

사노피는 혈우병 A와 B 슬롯사이트 업인 '피투시란(fitusiran)'에 대한 FDA의 신약 승인 심사를 기다리고 있다. PDUFA 날짜는 3월 28일로, 피투시란은 항트롬빈 저감 요법(AT-DR)을 통해 출혈을 예방하는 첫 번째 RNA 간섭(siRNA) 기반 슬롯사이트 업로 주목받고 있다. FDA는 피투시란은 연간 6회의 소량 피하 주사로 효과를 발휘하며, 냉장 보관이 필요 없는 편리성을 제공한다.

4. 뉴로테크(Neurotech)의 희귀 신경질환 슬롯사이트 업

작년 11월 8일 뉴로테크는 'NT-501'의 BLA 심사 기한이 3개월 연장됐다고 밝혔다. 뉴로테크의 'NT-501'은 MacTel 2형(황반 모세혈관 확장증) 슬롯사이트 업를 목표로 한 약물로, 오는 3월 18일 FDA의 심사를 기다리고 있다. MacTel 2형은 황반의 신경퇴행성 변화를 동반하는 질환으로 중심 시력 손실을 초래한다. NT-501은 캡슐화 세포 슬롯사이트 업법(ECT)을 활용해 섬모 신경영양인자(CNTF)를 전달함으로써 망막 퇴행을 늦추고 시각 기능을 개선하도록 설계된 약물이다.

5. 이달에 결정날 약물들

1월 15일: 아타라(Atara Biotherapeutics)의 '타벨레클루셀(Tabelecleucel)'

타벨레클루셀은 동종 EBV-특이적 T 세포 면역요법으로, EBV 양성 이식 후 발생하는 림프 증식 질환(EBV+PTLD) 슬롯사이트 업를 목표로 한다. 이 약물은 표준 슬롯사이트 업법(SoC)에 반응하지 않는 환자들에게 대안을 제시할 가능성이 있으며, FDA의 우선 심사와 희귀의약품 지정(ODD)를 받은 상태다. 승인 받게 되면 아타라는 피어르 파브레(Pierre Fabre Laboratories)로부터 6000만 달러의 마일스톤 비용을 받게 된다.

1월 29일: 스텔스 바이오(Stealth BioTherapeutics)의 '엘라미프레티드(Elamipretide)'
엘라미프레티드는 미토콘드리아 기능을 개선하여 희귀 유전 질환인 바스 증후군 치료를 목표로 한다. 스텔스의 약물이 승인되면 초희귀 미토콘드리아 질환인 바스 증후군(Barth Syndrome)에 대한 첫 번째 슬롯사이트 업가 될 것으로 회사는 예상해, 최종 승인 여부에 관심이 집중되고 있다.

1월 31일: 액솜(Axsome Therapeutics)의 'AXS-07'
액솜은 작년 9월 4일 FDA가 AXS-07의 NDA를 재접수 했다고 발표했다. AXS-07은 '멜록시캄(meloxicam)'과 '리자트립탄(rizatriptan)'을 결합한 복합제로, Axsome의 MoSEIC 기술을 활용해 약물 흡수를 빠르게 하고 혈중 반감기를 연장시킨다. 이번 재접수는 2022년 5월 제조 관련 우려로 인한 완전 반려서(CRL) 이후 이루어졌으며, 추가 임상시험은 필요하지 않았다. MOMENTUM 및 INTERCEPT 3상 임상시험 데이터는 AXS-07이 편두통 증상 완화 및 주요 증상 감소에서 플라시보 대비 우수한 효과를 보인 바 있다.