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사노피가 개발한 폼페병 치료제 '넥스비아자임(성분 아발글루코시다제 알파)'이 기존 치료제인 '마이오자임(성분 알글루코시다제 알파)'으로 부족했던미충족 수요(Unmet needs)를 극복할 수 있는 신약으로 소개됐다.

사노피-아벤티스 코리아(이하 사노피)는 올해 3월 29일 허가된 후 지난 1일부터 급여 적용된 넥스비아자임의 출시를 기념해18일 서울 소재 그랜드 인터컨티넨탈 서울 파르나스에서 기자간담을개최했다.

넥스비아자임은 이달1일부터 임상 증상과 효소 분석 등으로 '영아 발병형 폼페병(IOPD)', '후기 발병형 폼페병(LOPD)'으로 새로 진단된 경우, 또는 기존 치료제인 마이오자임 투여시 효과가 없거나 이상반응으로 투약을 지속할 수 없어 교체 투여가 필요한 경우에 한해 급여가 적용됐다.

폼페병은 세포 리소좀 내에서 글리코겐을 분해하는 효소인 'GAA(Acid α-glucosidase)'가 결핍돼 발생하는 유전성 희귀질환이다. 이 효소가 부족하게 되면 과도한 양의 글리코겐이 여러 세포, 특히 근육 세포의 리소좀 내에 축적되고 이로 인해 비가역적인 근육 손상이 유발된다.

넥스비아자임은 기존 폼페병 치료제인 마이오자임과 같은 장기효소대체요법제로, 약물 분자 표면에 세포 내 유입시 필요한 'M6P(만노스-6-인산)'을 15배 더 부착했다. 이로 인해 마이오자임 대비 1000배 더 강한 약물 친화도, 15배 더 높은 근육세포 내 흡수, 5배 개선된 글리코겐 분해 효과를 보이는 것으로 알려졌다.

이날 신제영 한림대동탄성심병원 신경과 교수(대한신경근육질환학회 학술이사)는 LOPD 환자를 대상으로 한 넥스비아자임의 3상 임상시험(연구명 COMET) 결과를 소개했다.

신제영 교수에 따르면, 1세 이후에 발병하는 LOPD 환자는 IOPD보다 글리코겐이 서서히 축적되지만 근육 약화, 수면 장애, 호흡 곤란 등으로 삶의 질이 저하되고 결국 수명 단축을 초래한다. 나이가 들수록 다양한 합병증으로 인해 치사율이 늘어난다는 특징이 있다.

신 교수는 사설 바카라;LOPD 환자의 진단으로는 GAA 효소검사 또는 유전자 검사를 진행하게 되는데, 타 근육 질환과 오인해 진단이 늦어지는 경우가 있다사설 바카라;며 사설 바카라;이 검사들을 통해 진단이 돼야 넥스비아자임을 사용하고, 급여까지 적용받을 수 있어 매우 중요하다사설 바카라;고 설명했다.

COMET 연구 결과에 따르면, 넥스비아자임은 마이오자임 대비 1차 유효성 평가변수인 '노력성 폐활량(FVC)' 및 2차 유효성 평가변수인 '6분 걷기시험(6MWT)' 데이터에서 모두 마이오자임 대비 유의미한 개선을 보였다. 이 연구는 22개국 55개 기관에서 무작위 배정된 LOPD 환자 100명(넥스비아자임군 51명, 마이오자임군 49명)을 대상으로 진행됐다.

신 교수는 사설 바카라;연구진이 치료 49주째 FVC를 측정한 결과, 넥스비아자임군이 마이오자임군에 비해 2.43% 개선을 보여 비열등성을 입증했고, 6MWT에서는 평균 거리 30m(4.71%)가 증가한 것으로 분석됐다사설 바카라;고 설명했다.

아울러 근력 또는 근육 기능, 건강 관련 삶의 질 등을 포함한 2차 유효성 평가변수도 넥스비아자임군에서 임상적으로 개선된 것으로 나타났다. 안전성 프로파일도 마이오자임군 대비 심각하거나, 중증의 이상반응은 보고되지 않았다.

IOPD 환자의 특징을 설명하기 위해 나선 이범희 서울아산병원 소아청소년과 교수(대한의학유전학회 유전상담이사)는 사설 바카라;생후 1년 이전에 나타나는 IOPD는 주로 심장 관련 질환과 치명적인 근육 손상을 동반하고 증상이 빠르게 악화되는 것이 특징사설 바카라;이라며 사설 바카라;치료받지 않는 경우 중증 심호흡 장애로 이어져 1년 내로 사망한다사설 바카라;고 설명했다.

1세 미만 아이들의 진단 또한 성인만큼이나 지연되는 것으로 나타났다. 이 교수는 사설 바카라;IOPD 환자들은 태어나자마자 몇 달 내에 사망하는 경우도 흔하다사설 바카라;면서 사설 바카라;해외 사례를 볼 때 증상 발현부터 진단 실시까지 평균 1.4개월이 걸린다고 한다. IOPD 환자에게 이 지연은 매우 치명적사설 바카라;이라고 밝혔다.

그는 또 사설 바카라;마이오자임이 처음 개발됐을 때 IOPD 환자들의 생존 및 삶의 질에 지대한 영향을 미쳤지만, 장기 투여로 넘어가면서 CK, Hex4 등 바이오마커 및 삶의 질 수치가 하락, 심장 악화, 호흡 곤란 등 미충족 수요가 발견되기 시작했다사설 바카라;며 사설 바카라;넥스비아자임은 마이오자임 대비 임상적 기능 저하를 경험하거나 효능이 불충분한 환자에서 운동기능, 심장 결과, 바이오마커 등 다양한 결과에 추가적인 임상적 개선을 줄 수 있다는 근거를 확보한 치료제사설 바카라;라고 설명했다.

조인수 사노피 의학부 이사는 사설 바카라;폼페병은 적극적인 진단과 빠른 치료가 필수적인 질환임에도 아직도 병명을 모른 채진단을 받기까지'진단 방랑'을 하고 있다사설 바카라;며 사설 바카라;실제 한국에서 치료를 받고 있는 환자는 50명 내외지만, 인구 대비 약 1000명의 환자가 있을 것으로 예상된다. 치료가 가능한 질환인 만큼, 이번 출시를 통해 환자들에게 새로운 옵션을 제공할 수 있어 기쁘다사설 바카라;고 말했다.

한편 넥스비아자임은 개량생물의약품으로서 지난 8월 첫 약가 가산 사례로 선정됐다. 최초 개량생물의약품은 사노피의 '투제오솔로스타'였지만, 이번약가 제도개정전인 2015년 허가되면서 가산을 적용받지 못했다.