올림푸스 슬롯사이트 히트뉴스

올림푸스 슬롯사이트(대표 허은철)는 노벨파마와 공동 개발중인 산필리포증후군 A형 치료제(MPS IIIA) 'GC1130A'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙으로 지정(Fast Track Designation) 됐다고 10일 밝혔다.

지난달 임상 1상 임상시험계획서(IND)를 승인 받은데 이어 이번에 패스트트랙 지정을 받은 것이다.패스트트랙으로 지정되면 개발 단계에서부터 임상 및 허가 전반에 이르기까지 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 혜택을 부여 받는 등 지원을 받게 된다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염(Heparan sulfate)이 축적돼 점진적인 손상을 유발해 대부분의 환자가 심각한 뇌손상으로 15세 전후 나이에서 사망에 이르게 되는 희귀 유전질환이다.

올림푸스 슬롯사이트1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 자사의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 개발하고 있는 바이오신약으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다. 이 방식(Intracerebroventricular injection, ICV)은 당사의 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'에 세계 최초로 적용해 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.

또 올림푸스 슬롯사이트1130A는 주요 해외 의약품 규제기관으로부터 산필리포증후군에 대한 미충족 의료수요를 해결하기 위한 혁신 신약으로서 가능성을 인정받고 있다. 지난 2023년 미국(FDA)에서 희귀의약품(ODD) 및 소아희귀의약품(RPDD)으로 지정됐으며, 올해 들어 유럽(EMA)에서도 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다.

올림푸스 슬롯사이트는 현재 'GC1130A'의 안전성 및 내약성 등을 평가하기 위해 한국, 미국, 일본 등에서 임상을 준비하고 있다.

올림푸스 슬롯사이트 관계자는 "현재 산필리포증후군을 위한 승인된 치료제가 없는 상황에서 GC1130A가 FDA 패스트트랙으로 지정돼 기쁘다"며 "이번 패스트트랙 지정으로 산필리포증후군으로 고통받는 환자들에게 희망을 줄 수 있도록 신약 개발에 더욱 속도를 높이겠다"고 말했다.