"슬롯사이트 소닉 추천, 효능 입증…15년간 환자 추적 관찰해야"
FDA, 내달 8일까지 슬롯사이트 소닉 추천 승인 여부 결정
미국 식품의약국(FDA) 자문위원회가크리스퍼테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 버텍스파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)가 공동 개발 중인 유전자 편집 슬롯사이트 소닉 추천 '엑사셀(exa-cel)'에 대한 효능을 인정함에 따라 내달 엑사셀이 세계 첫 유전자 편집 슬롯사이트 소닉 추천로 승인될 가능성이 점쳐지고 있다.
로이터통신은 지난달 31일(이하 현지 시각) FDA 자문위원회가엑사셀 승인 후 잠재적 안전성 위험을 평가할 수 있다고 밝혔다고 보도했다. 크리스퍼 유전자 가위 기반의 엑사셀은 '수혈의존성 베타지중해빈혈(Transfusion-Dependent Beta-ThalassemiaㆍTDT')과 '겸상적혈구병(Sickle Cell DiseaseㆍSCD)' 슬롯사이트 소닉 추천로 개발된 신약 후보물질이다.
슬롯사이트 소닉 추천은 임상 3상에서 베타지중해빈혈 환자 44명의 수혈 기간을 최대 36.2개월로 늘렸고, 이 기간 동안 수혈을 받지 않으면서 1회 투약으로 최대 3년간 약효가 유지되는 것을입증한 바 있다. 또겸상적혈구병 임상에 참여한 환자 31명은 슬롯사이트 소닉 추천 투약 후 최대 32.2개월까지 혈관 폐쇄 증상을 겪지 않았다.
FDA 자문위원회 관계자들은 이날 회의에서 새로운 유형의 기술이 잠재적으로 다른 부작용을 일으킬 수 있는 '오프 타깃(Off target)' 또는 의도하지 않은 게놈 변경에 대한 우려를 제기했지만, 효능에 대한 우려는 제기하지 않았다. 이로써 슬롯사이트 소닉 추천의 안전성에 대한 의구심은 여전히 남아있지만, 효능은 입증됐다.
자문위원회 위원들은 "엑사셀은 임상 후기 단계 연구의 주요 목표를 달성했다"며 "엑사셀로 슬롯사이트 소닉 추천받은 환자들은 엑사셀 주입 후 12개월 동안 심각한 혈관 폐쇄 위기가 발생하지 않았다"고 설명했다. 그러면서 이들은 (엑사셀) 승인 후 15년 동안 환자를 추적 관찰해 슬롯사이트 소닉 추천법의 안전성 결과를 평가할 것을 제안했다. 한편 FDA는 오는 12월 8일까지 엑사셀의 승인 여부를 결정할 예정이다.
업계에서는 FDA 자문위원회 문턱을 넘은 엑사셀이 세계 첫 유전자 편집 슬롯사이트 소닉 추천로 승인될 가능성이 높다는 의견을 내놓고 있다. 익명을 요구한 바이오 투자심사역은 "바이오마린의A형 혈우병 유전자 슬롯사이트 소닉 추천인 '록타비안'의 경우 FDA로부터 승인을 받았지만, (록타비안) 처방 환자들은 15년간 추적 관찰 임상에 등록해야 한다"며 "FDA에서 장기적인 모니터링을 요구하고 있다. 유전자 슬롯사이트 소닉 추천의 안정성 측면을 고려해 (추적 관찰이) 요구되고 있다"고 말했다.
그는 이어 "엑사셀의 오프 타깃 분석에 이용된 데이터베이스(DB)가 다양한 인종을 대변하지 못한 것 같다는 의견도 있었다. 추가 데이터를 제출할 가능성도 존재한다"며 "엑사셀이 FDA에서 승인받게 되면 향후 생체 외 유전자 슬롯사이트 소닉 추천(Ex vivo gene therapy)와 임상 3상에 진입한 인텔리아테라퓨틱스의 생체 내 유전자 슬롯사이트 소닉 추천(In vivo gene therapy) 등 다양한 유전자 편집 슬롯사이트 소닉 추천가 승인될 것으로 예상된다"고 덧붙였다.