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미국 식품의약국(FDA)이 8일(현지 시각) 세계 최초로 유전자 편집 토토 바카라 '카스게비(Casgevyㆍ미국 제품명엑사셀)'를 허가했다.크리스퍼테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와버텍스파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)가 공동 개발한 카스게비는 FDA로부터 12세 이상 환자에 대한 '겸상적혈구병(Sickle Cell DiseaseㆍSCD)' 토토 바카라로 승인받았다.

카스게비는 크리스퍼-캐스9(CRISPR-Cas9) 기술로 개발된 약물이다.겸상적혈구병(SCD)과수혈의존성 베타지중해빈혈(Transfusion-Dependent Beta-ThalassemiaㆍTDT) 토토 바카라로 개발됐다.

FDA 측은 "카스게비는 새로운 게놈 편집 기술을 활용해 FDA 승인을 받은 최초의 치료법으로, 유전자 치료 분야의 혁신적인 발전을 예고하고 있다"고 설명했다. 이번 카스게비 허가로 크리스퍼(CRISPR) 유전자 가위 기술로 유전자를 편집하는 토토 바카라 시대의 서막이 열렸다는 평가가 나온다.

카스게비는 심각한 혈관 폐쇄 위기가 재발해 다른 치료가 어려운 중증 환자에 대한 토토 바카라로, 가격은 환자당 200만달러(약 26억원)다. 또카스게비는 지난달 16일 영국 의약품건강관리제품규제청(MHRA)으로부터 조건부 판매 허가로 승인받았다.

카스게비는 임상 3상에서 베타지중해빈혈 환자 44명의 수혈 기간을 최대 36.2개월로 늘렸고, 이 기간 동안 수혈을 받지 않으면서 1회 투약으로 최대 3년간 약효가 유지되는 것을입증한 바 있다. 또겸상적혈구병 임상에 참여한 환자 31명은 엑사셀 투약 후 최대 32.2개월까지 혈관 폐쇄 증상을 겪지 않았다.

특히 겸상적혈구병, 일명 '낫형세포병'은 비정상적으로 형성된 헤모글로빈으로 인해 적혈구의 형태가 '낫 모양'으로 변형되는 질환이다. 낫 모양의 적혈구는 정상세포에 비해 일찍 사멸하고, 모세혈관을 막으며 산소 공급을 감소시켜 신체 조직에 통증을 유발하고 장기를 손상시킨다.

같은 날 FDA는블루버드바이오(Bluebird Bio)가 개발한겸상적혈구병유전자 토토 바카라인 '리프제니아(Lyfgenia)'도 승인했다. 리프제니아는 카스게비와 마찬가지로 12세 이상 환자의 겸상적혈구병 토토 바카라로 허가받았다.

니콜 버든(Nicole Verdun) FDA생물의약품평가연구센터(CBER) 내 사무국 디렉터는 "겸상적혈구병은 희귀하고 쇠약하며 생명을 위협하는 혈액질환으로, 미충족 수요(Unmet Needs)가 매우 높다"며 "두 가지 세포 기반 유전자 토토 바카라를 승인해 삶이 심각하게 방해받은 사람들을 위해 이 분야를 발전시키게 돼 기쁘다"고 밝혔다.

그러면서 "특히 유전자 토토 바카라는 현재 토토 바카라옵션이 제한적인 희귀질환을 앓고 있는 개인에게 보다 표적화되고 효과적인 토토 바카라법을 제공할 수 있는 가능성을 제시한다"고 덧붙였다.

한편 카스게비는 지난 2015년 버텍스파마슈티컬스와크리스퍼테라퓨틱스의 공동 연구로 탄생했다. 버텍스는 해당 연구에서 도출되는 크리스퍼-캐스9 파이프라인 6개에 대한 독점 라이선스 옵션을 취득한 바 있으며, 그 대가로 크리스퍼에 1억500만달러(약 1350억원)의 계약금을 지급했다. 해당 공동 연구에서 크리스퍼는 초기 디스커버리(Discovery) 연구를, 버텍스는 글로벌 임상 개발ㆍ생산ㆍ상업화를 맡아 개발 비용과 수익을 각각 4대 6으로 나누기로 협의했다.