4~9일 미국 샌디에이고 월드심포지엄서 연구 성과 2건 포스터 발표
꽁 머니 카지노(대표 박재현)은 지난 4일부터 9일(현지 시각)까지 미국 샌디에이고에서 열린 '세계 심포지움(WORLD Symposium) 2024'에서 파브리병 치료제 'LA-GLA(개발코드명 HM15421/GC1134A)'가 기존 치료제 대비 신장 기능, 혈관병 및 말초신경장애 개선 효능이 우수한 것으로 확인된 연구 결과 2건을 포스터로 발표했다고 15일 밝혔다.
LA-GLA는 꽁 머니 카지노과 GC녹십자가 공동 개발 중인 차세대 지속형 효소대체요법 치료제다. 월 1회 피하 투여 용법으로 개발되고 있다. 꽁 머니 카지노은 LA-GLA의 '리소좀 내 안정성'과 '연장된 생체 내 반감기'를 이번 연구를 통해 확인했으며, 이를 토대로 파브리병 치료를 위한 새로운 패러다임을 제시할 수 있었다고설명했다.
현재 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥 주사하는 방식인 효소대체요법(Enzyme Replacement TherapyㆍERT)으로 주로 치료한다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한 번씩 병원에 가서 수시간 동안 정맥 주사를 맞아야 하는 불편함이 있고, 정맥 주입에 따른 치료 부담, 진행성 신장 기능 악화에 대한 유효성 부족 등 여러 한계점이 있다는 게 꽁 머니 카지노 측 설명이다.
이번 연구에서는 파브리병 동물모델에서 LA-GLA 반복 투약시 기존 치료제 대비 신장 기능 및 섬유화 개선 효능이 확인됐다. 또 파브리병 동물모델에서 LA-GLA 반복 투약시 말초감각 기능 및 이를 관장하는 신경세포의 조직학적 병변이 유의적으로 개선됐고, 당지질 축적에 의한 혈관벽 두께 증가 현상도 효과적으로 개선됐다고 꽁 머니 카지노 측은 덧붙였다.
꽁 머니 카지노은 이번 연구 결과를 토대로 LA-GLA의 희귀의약품 지정(ODD) 및 임상시험계획(IND) 신청을 준비하고 있다. 꽁 머니 카지노 관계자는 "희귀질환 치료제 개발은 환자와 가족들이 겪는 큰 고통을 감안할 때 제약기업 본연의 사명감으로 끝까지 매진해야 하는 영역"이라며 "새로운 치료 패러다임을 제시하는 차세대 파브리병 치료제를 성공적으로 상용화할 수 있도록 연구 역량을 집중하겠다"고 말했다.
한편 꽁 머니 카지노과 GC녹십자는 지난 2020년 리소좀 축적질환(LSD) 치료를 위한 차세대 혁신신약 공동 개발 계약을 체결하고, 희귀질환 분야 글로벌 혁신신약 개발을 목표로 공동 연구를 진행하고 있다.파브리병은 성염색체로 유전되는 희소질환으로, LSD의 일종이다.