유전자편집 바카라 게임 '엑사셀', 12월 미 FDA서 승인 여부 판가름
"크리스퍼-캐스9 기술 이해도 높지 않아…고가약 보험 적용 어려워"

세계 첫 유전자편집 바카라 게임 허가에 대한 기대감이 높아지고 있지만, 국내 제약사들은 여전히 유전자편집 바카라 게임 개발을 머뭇거리고 있는 모양새다.유전자편집 바카라 게임는 개발의 근간이 되는 '크리스퍼-캐스9(CRISPR-Cas9)' 기술의 장벽이 높은 데다, 국내의 경우 상업화 이후 보험급여 적용이 어려운 희귀질환 바카라 게임를 주로 타깃하고 있다는 점과 함께 해당 바카라 게임 시장이 크지 않다는 점 등 현실적인한계가 있다는 의견이다.
18일 업계에 따르면 크리스퍼테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 버텍스파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)가 공동 개발 중인 유전자편집 바카라 게임 '엑사셀(exa-cel)'이 오는 12월 미국 식품의약국(FDA)에서승인 여부가 결정난다. 엑사셀은 크리스퍼-캐스9 기반의 약물로, 수혈의존성 베타지중해빈혈(Transfusion-Dependent Beta-ThalassemiaㆍTDT) 및 겸상적혈구병(Sickle Cell DiseaseㆍSCD) 치료 후보물질로 개발됐다.
서미화 미래에셋증권 연구원은 "베타지중해빈혈 환자가 엑사셀 투약 후 36.2개월 동안 수혈을 받지 않으면서 1회 투약으로 3년 간 약효 유지가 가능하다"며 "미국 의약품감시기관인 임상경제검토연구소(ICER)는 약의 비용 및 효과성을 고려한 최대 약가를 232만달러(약 30억원)로 전망했다"고 말했다.
글로벌에서 첫 유전자편집 바카라 게임 탄생에 대한 기대감이 높아지고 있는 가운데, 국내에서도 진코어ㆍ툴젠 등이 유전자편집 바카라 게임 개발에 도전하고 있다. 하지만 이와 달리 국내 제약사들은 아직 유전자편집 바카라 게임 개발에 쉽사리 나서지 못하고 있다.
바이오업계 한 관계자는 "국내 제약사가 유전자편집 바카라 게임 개발에 관심을 보이고는 있지만, 이 분야는 쉽게 진입할 수 없는 영역이다. 유전자편집 바카라 게임 개발 경험을 보유한 제약사들이 거의 없다"며 "대부분의 제약사들은 크리스퍼-캐스9 기술에 대한 이해도가 높지 않고 임상 개발에 대한 부담감이 크다. 무엇보다 희귀질환 타깃의 유전자편집 바카라 게임로 대규모 시장을 공략할 수 없다"고 설명했다.
이 관계자는 이어 "국내에서 고가약(유전자편집 바카라 게임) 보험급여 적용을 하는 것이 현실적으로 어렵다"며 "(제약사들이) 국내에서 임상시험을 하는 것이 굉장히 어려울 수 있다. 또 식품의약품안전처도 아직 유전자편집 바카라 게임를 받아들일 준비가 안된 것 같다"고 덧붙였다.