메이저사이트 히트뉴스

연말이면 언론들은한 해를 '10대 이슈''5대 이슈'로정리합니다. 약업계도10대 이슈로 정리 못할 이슈들이 넘칩니다.

히트뉴스는기자들이자기 분야메이저사이트 이야기하고 싶은 '베스트'를 선정해 정리했습니다.

직접 뽑았다,2024년 ㅇㅇㅇ기자의 베스트

② 박성수 기자의 주요 기술이전 베스트5

신약을 메이저사이트하는 한국의 벤처들에게 2024년은 작년만큼이나 힘겨운 시기였다. 투자심리는 소폭 회복세를 보였으나 그 수혜는 소수의 바이오텍에만 해당되는 것이었고, 신약메이저사이트에 기업에 투자하려는 벤처캐피탈(VC)과 기업공개(IPO)를 리드하는 투자사도 대폭 감소한 상태로 남아있다.

그럼에도 불구하고 한국 신약메이저사이트 벤처들은 꾸준히 성과를 냈다. 특히 임상에서 PoC(개념검증)을 거치지 않고도 비임상 데이터 위주로 라이선스 아웃(L/O)을 성공한 사례들이 돋보였던 한 해였다. 넥스아이ㆍ지놈앤컴퍼니ㆍ오름테라퓨틱ㆍ리가켐바이오사이언스ㆍ큐어버스가 일궈낸 딜들을 한 데 묶어(체결 시기 순)돌아본다.

파이프라인 :NXI-101

라이선시 :오노약품공업(Ono Pharmaceutical)

체결시기 :3월

계약규모 :비공개

'옵디보(OPDIVOㆍNivolumab)'는 오노약품에게 영광만큼이나 많은 후회를 남긴 약물이다. 최초의 항-PD-1 약물이었으나, 적응증 선정과 바이오마커 중심 메이저사이트전략에서 '키트루다(KEYTRUDAㆍPembrolizumab)라는 후발주자에게 밀려 선두를 빼앗겼다. 물론 옵디보가 내는 매출의 규모는 절대적으론 거대하나, 그 파이의 상당량을 파트너사인 BMS(Bristol Myers Squibb)와 나눠야 한다. 물질특허 만료까지 임박한 현재, 오노약품은 '넥스트 옵디보'를 찾기 위해 동분서주하고 있다.

넥스아이의 'NXI-101'은 오노약품, BMS, 머크(Merck) 등 차세대 면역항암제를 찾아다니는 제약사들을 정확히 겨냥하면서 메이저사이트된 물질이다. 항-PD-1, 항-PD-L1, 항-CTLA-4, 항-LAG-3로 대표되는 현존 면역관문억제제(Immune checkpoint inhibitorㆍICI)들은 불응하는 환자의 비율이 상당하나, 아직 뚜렷한 해법은 나와있지 않다. 여기서 넥스아이가 꺼내든 논리는 '미세종양환경(Tumor MicroenvironmentㆍTME)'에서 암세포가 뿜어내는 면역억제인자들이 ICI 저항성을 높인다'이다. 넥스아이는 이런 면역억제인자들을 '온코카인(Oncokine)'이라 이름붙여, 이를 저해하는 첫번째 파이프라인으로 NXI-101을 메이저사이트했다.

오노약품이 NXI-101를 라이선스 인(License-in)하던 당시의 배경에는 흥미로운 포인트들이 있는데, 추측컨대 키트루다와 치뤘던 경쟁의 역사를 의식한 듯한 액션들로 가득하다. ①NXI-101의 타깃이 정확히 무엇인지 밝히지 않았다. 계열 내 최초(First in class) 후보물질이니만큼, 타깃을 공개하는 순간 경쟁 제약사가 따라붙을 것을 우려한 것으로 보인다. ②비임상 단계에서 계약을 체결했다. 계열 내 최초 후보물질이 이른 메이저사이트단계에서 라이선싱되기 힘들다는 기존의 통념을 벗어난 결과다. 여기엔 '리스크가 크더라도 빠른 도입 후 직접메이저사이트로 시장을 선점하겠다'는 의지가 작용했을 가능성이 높다.③NXI-101을 포함, 넥스아이는 바이오마커 메이저사이트에 유난히 공을 들였다. 애초에 온코카인이라 불리는 모종의 물질들이 그 자체로 바이오마커로 작동한다는 사실을 보여주는 데이터를 확보했다. 이 데이터는 특히나 오노약품에게 매력적으로 보여졌을 수 있는데, '바이오마커 기반 임상메이저사이트' 전략을 적시에 쓰지 못해 키트루다의 독주를 허용했던 기억이 작용했을 것으로 보인다.

파이프라인 :GENA-111(Debio 0633)

라이선시 :드비오팜(Debiopharm)

체결시기 :6월

계약규모 :4억2600만달러(약 5860억원)

GENA-111은 난소암에서 주로 과발현되는 수용체를 타깃하는 항체로, 드비오팜의 멀티링크(Linker-payload) 플랫폼을 통해 ADC(항체약물접합체)로 메이저사이트될 예정이다. 드비오팜의 메이저사이트 코드명은 'Debio 0633'이며 현재 전임상 메이저사이트 중에 있다.

지놈앤컴퍼니는 자체 유전체 분석 플랫폼인 지노클(GNOCLE)을 통해 타깃을 발굴했으며, 난소암 환자메이저사이트 해당 타깃의 발현율이 기존 2차 치료제 '엘라히어(ELAHERE)'의 타깃인 FRα와 상관관계가 낮다는 점을 확인했다. 이를 통해 엘라히어에 반응하지 않거나 치료 이후 재발한 환자에게 GENA-111 기반 ADC가 효과적인 3차 치료제로 작용할 가능성을 제시했다. 이에 드비오팜과 공동 연구를 통해 전임상 단계메이저사이트 GENA-111의 효능과 안전성을 입증한 결과, 라이선싱 계약이 체결됐다.

해당 라이선싱 딜은 바이오 업계에서 ① 계열 내 최초(First in Class) 항체의 조기 라이선싱 ② 완전체 ADC가 아닌 항체만으로 라이선싱 성공 ③ 타깃 발굴 플랫폼의 중요성이라는 세 가지 시사점을 제공했다. 특히 GENA-111은 ADC라는 검증된 모달리티를 활용해 메이저사이트 리스크를 줄였으며, 지놈앤컴퍼니는 해당 라이선싱으로 지노클 플랫폼을 통한 '지속 가능한 신약메이저사이트'의 요건을 보여줬다는 데 의의가 있다.

파이프라인 :TPD²플랫폼

라이선시 :버텍스 파마슈티컬즈(Vertex Pharmaceuticals)

체결시기 :7월

계약규모 :최대 9억4500만달러(약 1조3000억원)

버텍스는 지난해 최초의 유전자 가위(CRISPR/Cas9) 기반 치료제인 '카스게비(CASGEVY)'를 출시하며 겸상적혈구병 치료의 새 지평을 열었다. 겸상적혈구병은 적혈구가 찌그러져 산소 공급이 제한되고 장기에 손상을 주는 질환으로, 카스게비는 조혈모세포에 유전자 편집을 통해 정상적인 산소 운반 능력을 가진 적혈구를 생산하도록 한다. 치료 과정메이저사이트 환자의 조혈모세포를 골수메이저사이트 추출해 유전자를 편집한 뒤 다시 주입해야 하며, 이를 위해 기존 골수의 조혈모세포를 제거하는 과정이 필수적이다.

현재 조혈모세포를 제거하기 위해 사용되는 화학요법 '부설판(Busulfan)'은 부작용이 크다는 점메이저사이트 한계가 있다. 부설판은 빠르게 분열하는 세포를 무차별적으로 공격해 조혈모세포뿐 아니라 모낭세포, 점막세포까지 손상시킨다. 이로 인해 치료 과정 중 환자가 겪는 부작용이 상당하다는 점이 문제로 지적되며, 버텍스는 이 부작용을 줄이고 조혈모세포만을 정밀하게 타깃할 수 있는 신약을 계속해서 물색해온 바 있다.

이에 따라 버텍스는 오름테라퓨틱의 DAC 플랫폼인 TPD²에 주목하게 되었고, 지난 7월 오름테라퓨틱과 최대 9억4500만달러 규모의 라이선스ㆍ옵션 계약을 체결했다. 이 계약을 통해 버텍스는 TPD²를 연구메이저사이트에 활용할 권리를 확보했으며, 오름테라퓨틱은 1500만 달러의 계약금과 더불어 타깃 당 최대 3억1000만 달러에 달하는 옵션 및 마일스톤 지급을 약속받았다.

파이프라인 :LCB97

라이선시 :오노약품공업(Ono Pharmaceutical)

체결시기 :10월

계약규모 :7억달러(약 9435억원) +α

리가켐바이오사이언스(이하 리가켐)는 오노약품공업과 두 건의 기술이전 계약을 체결했다. 첫 번째는 비임상 단계 ADC 신약 'LCB97'로, 계약 규모는 선급금과 마일스톤을 포함해 최대 7억달러(약 9435억원)에 이른다. 두 번째는 ADC 플랫폼 'ConjuAll'에 관한 계약이지만, 구체적인 규모는 공개되지 않았다. 이로써 리가켐은 총 14건의 글로벌 기술이전 실적을 기록하며, ADC 분야로만 11건을 보유하게 됐다.

LCB97은 L1CAM을 타깃으로 하는 계열 내 최초(First in class) ADC다. 경쟁 파이프라인은 시스파마와 에이피트바이오가 보유한 일부 초기 단계 후보물질뿐이며, 이는 오노약품이 LCB97을 주목하게 된 중요한 이유 중 하나로 보인다. 앞서 넥스아이의 사례메이저사이트 언급됐던 것처럼, 오노약품은 계열 내 최초 신약 확보를 목표로 하이 리스크-하이 리턴 전략을 구사하고 있다.

오노약품은 '계열 내 최초' 후보물질을 초기 단계에서 도입해 시장 선점 효과를 노리고 있다. 이는 옵디보(OPDIVO) 매출 의존도를 줄이기 위한 대체재 확보 전략의 일환으로 풀이된다. 특히, LCB97은 GLP 동물 독성실험 이전 단계에서 기술이전이 이루어졌으며, 이는 메이저사이트 초기 단계에서 계약금을 줄여 현금 유출을 최소화하려는 오노약품의 재무 전략과도 맞물린다.

파이프라인 :CV-01

라이선시 :안젤리니파마(Angelini Pharma)

체결시기 :10월

계약규모 :3억7000만달러(약 5037억원)

큐어버스는 안젤리니파마에 알츠하이머병, 파킨슨병, 만성신장염증을 타깃으로 하는 신약 후보물질 'CV-01'을 기술이전했다. 이는 직원 7명의 비상장 초기 바이오텍이 상대적으로 적은 자본으로 이룬 성과라는 점메이저사이트 주목할 만하다. CV-01은 KEAP1-NRF2 신호경로를 조절하여 세포를 보호하는 저분자 화합물로, KEAP1의 시스테인151에만 선택적으로 결합하는 특성을 가지고 있다.

CV-01은 기존 KEAP1-NRF2 타깃 약물의 한계로 지적되었던 비선택적 결합 문제를 해결했다. 바이오젠의 '텍피데라'와 '스카이클라리스'가 다수의 시스테인에 결합해 부작용을 일으키는 것과 달리, CV-01은 시스테인151에만 선택적으로 결합하여 항산화 작용을 유도한다.

큐어버스는 자체 BD팀 없이 외부 컨설팅 업체인 카이로스바이오컨설팅을통해 CV-01의 기술이전을 진행했다. 기술이전 준비는 약 2년 전부터 시작되었으며, 당시 바이오 투자 시장의 악화를 대비해 조기에 시장성을 검증하고자 했다. 약 1년 전 안젤리니파마와 본격적인 협의가 시작되었고, 과거 타사와 진행한 실사에서 준비된 데이터로 인해 신속한 실사와 계약이 가능했다. 이는 외부 피드백을 반영해 메이저사이트 방향성을 보완하는 데도 기여했다.

안젤리니파마는 SK바이오팜의 뇌전증 치료제 세노바메이트의 유럽 판권을 보유하고 있으며, 뇌질환 치료제 메이저사이트에 집중하고 있다. 해당 계약에는 CV-01의 알츠하이머병과 파킨슨병뿐 아니라 뇌전증 관련 권리도 포함됐는데, CV-01의 작용기전이 뇌전증에도 적용될 가능성이 높아 안젤리니파마가 추가 효능에 확신을 가졌던 것으로 보인다.