단독·병용 투여 동물실험서 우수한 항암 효과 입증
압타머 플랫폼 전문기업 압타머사이언스(대표 한동일)는 첫 번째 신약 파이프라인인 'AST-201(개발코드명)'에 대한 식품의약품안전처의 임상시험계획(IND) 승인을 위해 필요한 준비를 모두 마쳤다고 11일 밝혔다.
AST-201은 간암이나 폐암 환자의 암세포에 많이 발현되는 'GPC3 수용체'를 표적으로 한 ApDC(Aptamer-Drug Conjugate)계 약물이다. GPC3에 선택적으로 결합하는 압타머에 항암제로 사용되는 '젬시타빈'을 접합시킨 물질이다.
젬시타빈은 췌장암과 폐암을 치료하기 위한 목적으로 광범위하게 사용되는 약물이지만, 약물 분해효소가 많이 존재하는 간암의 경우 치료 효과를 보이지 않았다. 그러나 압타머와 결합시킨 ApDC 형태의 AST-201에서는 간암세포에 대한 선택적 표적 전달 및 체내 안정성을 기반으로 우수한 약효를 보여줬다는 게 회사 측 설명이다.
회사에 따르면 AST-201은 동물실험을 통해 기존 표준 치료제였던 '소라페닙' 대비 우수한 약효가 확인됐다. 또 면역항암제인 항PD-1(Anti PD-1)과 병용 투여시 대폭 향상된 항암 효과가 나타남을 확인했다. 아울러 젬시타빈 사용량을 기준으로 보면 AST-201은 기존 젬시타빈 허가 용량의 5% 전후에서 동등한 치료 효과가 나타날 것으로 예측돼 안전성 측면에서도 상당한 강점을 보여줄 것으로 기대된다고 회사 측은 덧붙였다.
한편 압타머사이언스는 AST-201 1상 임상시험의 총괄 책임연구자가전홍재 분당차병원 교수로확정됐다고 밝혔다. 전 교수는 간암과 췌담도암 치료 분야 권위자로, 국내에서 가장 많은 간암 임상시험을 진행하는 것으로 알려져 있다.
전홍재 교수는 "AST-201이 표적으로 하는 GPC3 수용체는 최근 많은 슬롯 무료 사이트제약 기업의 신약 개발 표적으로 화두가 되고 있는 표적"이라며 "AST-201이 고통받는 많은 간암 환자에게 새로운 치료옵션이 되기를 희망한다"고 말했다.