방혜림 기자의 약물 큐레이션(Curation)
지난해 10월 국내 희귀의약품 지정…혈액응고9인자 활성도 36.9% ↑
세계에서 가장 비싼 약으로 알려진 B형 토토 바카라 치료제 '헴제닉스(성분 에트라나코진 데자파르보벡)'가 식품의약품안전처의 안전성·유효성 검토를 마치고, 국내 허가를 앞두고 있다. 헴제닉스는 지난해 10월 국내 희귀의약품으로 지정됐다.
6일 관련 업계에 따르면, 헴제닉스의 1회 투여 비용은 약 46억4800만원으로, 37억원대인 '진테글로'를 넘어 가장 비싼 신약으로 자리 잡았다.
헴제닉스는 B형 토토 바카라 환자에 쓰이는 원샷 유전자 치료제다. 미국 식품의약국(FDA)에서 '혈액 응고 제9인자 결핍 치료를 위한 예방 요법을 사용하고 있거나 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈을 경험했거나 반복적이고 심각한 자연 출혈이 있는 B형 토토 바카라 성인 환자의 치료'에 승인됐다.
B형 토토 바카라 환자는 9번 응고인자의 유전자 돌연변이로 인해 혈액 내 9번 인자가 부족하다. 'HOPE-B' 임상 3상 연구에서 헴제닉스를 투여받은 B형 토토 바카라 환자의 혈액응고9인자 평균 활성도는 36.9% 증가했으며, 연간 출혈률은 64% 감소한 것으로 나타났다. 또 96%의 환자가 일상적인 예방 요법을 중단했고, 24개월 차에도 지속적인 효과를 보였다.
CSL베링 측은 "중등도에서 중증의 B형 토토 바카라 환자의 평생 의료비용은 약 265억원"이라며 "고가약이지만 연간 출혈을 줄이고, 일상 예방 요법을 줄이는 등 환자의 경제적 부담을 감소시킬 것"이라고 전했다.
헴제닉스는 FDA에 이어 △유럽 △캐나다 △영국 등에서 조건부 승인을 받고, 국내에서도 지난해 10월 희귀의약품으로 지정됐다. 초고가 신약이지만, 국내 허가를 획득한다면 주입 일정 준수에 부담을 느끼던 환자들에게 새로운 치료옵션이 될 것으로 보인다.
한편, 초고가약 상위 10개 치료제에는 △스카이소나(41억7000만원) △졸겐스마(29억8800만원) 등이 있다.
