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지난주(2024년 12월 30일~2025년 1월 3일) 총 17개 품목이 식품의약품안전처에서 품목허가를 받았다. 전문의약품은 8개, 일반의약품은 9개 품목이다. 이들은 이상지질혈증, 제2형당뇨병, 소아 연골 무형성증, 고혈압, 간질성폐질환 등 다양한 적응증으로 허가됐다.

희귀 유전 질환인 소아 연골무형성증 치료제 '복스조고주(성분 보소리타이드)'가 국내 도입됐다.

연골무형성증은 상염색체 우성의 유전 질환으로, 약 2만5000명 중 1명 꼴로 발생하는 것으로 알려져 있다. 다만, 약 90% 이상이 새로 발생하는 돌연변이이기 때문에 가족력은 없는 것으로 나타난다.

이 질환 환자들은 최종 성인이 됐을 대도 125~135cm 가량의 저신장을 나타내며, 짧은 사지, 큰 머리, 튀어나온 이마, 우묵 들어가 콧날, 비교적 큰 체간(trunk), 요부 전만(lumbar lordosis), 배가 나오고 둔부가 튀어나오는 특징을 가진다.

미국 소재 바이오 기업인 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)이 개발한 복스조고주는 소아연골무형성증 환자의 과분화된 FGFR-3(섬유모세포 성장 인자 수용체3) 신호를 억제해 연골세포의 증식 및 분화를 유도함으로써 연골 내 뼈 형성을 촉진하는 치료제다.

삼오제약은 이 의약품의 국내 허가를 지난 12월 31일 허가됐다. 허가 용량은 0.4㎎, 0.56㎎, 1.2㎎ 등 3가지다. 복스조고주의 허가 전까지 국내에 소아연골무형성증 환자를 위한 치료제는 전무했다.

식약처는 복스조고주를 골단(성장판)이 닫히지 않은 4개월 이상의 소아 연골무형성증 환자의 치료 목적으로 사용할 수 있도록 허가했다. 이 때, 연골무형성증의 진단은 반드시 적절한 유전자 검사(FGFR3 변이)를 통해 확인돼야 한다.

복스조고주의 허가는 글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계 ‘GIFT(Global Innovative products on fast track)’를 기반으로 진행됐다. GIFT는 생명을 위협하는 암 등 중대한 질환 또는 희귀질환 치료제로서 혁신성이 뛰어난 의약품을 신속하게 시장에 출시하고, 환자에게 빠르게 공급하기 위해 마련한 지원체계다. 복스조고주는 이 제도의 ‘10호’ 지정 품목으로 2023년 7월 지정됐다.

식약처는 지난 2일 보도자료를 통해 "보스조고주는 GIFT 제도를 통해 신속하게 심사해 국내 의료현장에 빠르게 도입될 수 있도록 했다. 이번 허가에 따라 소아 연골무형성증 환자에 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대하고 있다"며 "앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 희귀･난치질환 환자에게 새로운 치료제가 신속하게 공급되어 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정"이라고 밝혔다.

임상시험계획은 총 5건이 승인됐다. 세부적으로 △1상 2건 △2상 1건 △3상 1건 △생물학적 동등성 1건 등이다. 이 임상시험들은 주요우울장애, 골수성 백혈병, 심혈관질환 등을 대상으로 승인됐다.

다이이찌산쿄가 개발한 급성 골수성 백혈병(AML)치료제 '퀴자티닙(미국·일본 제품명 반플리타)'의 신규 3상 임상시험계획이 지난 12월 31일 승인됐다.

퀴자티닙은 FLT3-ITD 변이를 타깃해 억제하는 경구용 표적치료제다. FLT3 변이는 AML 환자의 약 37%가 보유한 변이로, 이 환자들 중 80%는 FLT3-ITD 변이를 가지고 있다. 아울러 변이 여부와 상관없이 AML 환자의 약 90%가 FLT3를 과발하고 있는 것으로 알려져있다.

다이이찌산쿄는 퀴자티닙을 FLT3-ITD 양성 AML 환자를 대상으로 일본에서는 2019년 6월, 미국에서는 2023년 7월 20일 반플리타라는 제품명으로 허가받았다. 다만, 아직 국내에서는 허가되지 않고 있다.

기존 퀴자티닙을 대상으로 한 임상들이 FLT3-ITD 양성 환자를 대상으로 했다면, 이번 글로벌 3상 임상(연구명 QuANTUM Wild)은아시아, 호주, 유럽, 북미, 남미 전역의 FLT3-ITD 변이 음성 환자를 대상으로 진행된다.

임상시험계획에 따르면, 이 환자들은 시트라빈 및 안트라사이클린 등과의 유도ㆍ공고 화학요법및유지요법으로 투여한 퀴자티닙의 안전성과 유효성을 위약과 대조 평가하게 된다.

연구진은 1차 유효성평가변수를 전체 생존기간(OS)으로 설정해약 42개월간 평가할 예정이다.연구는 국내 46명(글로벌 700명)의 환자 참여를 목표로 하며△삼성서울카지노 입플 △전북대카지노 입플 △아주대카지노 입플 △영남대카지노 입플 △고려대 의대부속구로카지노 입플 △화순전남대카지노 입플 △부산대카지노 입플 △연세대 의대 세브란스카지노 입플 △인제대 해운대백카지노 입플 △울산대카지노 입플 △경북대카지노 입플 △서울아산카지노 입플 △대구가톨릭대카지노 입플 △길 카지노 입플 △서울성모카지노 입플 △서울대카지노 입플 △분당서울대카지노 입플 등 의료기관에서 2030년 11월까지 진행될 예정이다.

한편,이번 임상은 회사가 사전에 진행한 2상 임상 'QUIWI'연구 결과를 기반으로 시작됐다. 해당 연구의 주요결과는 작년 미국혈액학회 연례학술대회(ASH 2024)에서 발표된 바 있다.