특별기고 |
배진건(이노큐어 테라퓨틱스, 수석부사장)
4월 29일, 올해 가장 기대되는 'FDA 자문위원회' 회의 날짜가 발표되었다. 미국 식품의약국(FDA)은 2024년 6월 10일 '말초 및 중추신경계 약물 자문위원회(Peripheral & Central Nervous System Drugs Advisory Committee)'를 소집하여 Eli Lilly(릴리)의 바카라 토토 사이트 치료제인 도나네맙(donanemab)에 대한 신약 신청을 논의할 예정이다.
회의는 대면으로 개최되며 무엇보다 바카라 토토 사이트 초기 증상을 지니고 있는 60~85세의 참가자 1736명이 등록한 3상 TRAILBLAZER-ALZ 2 연구의 데이터에 중점을 둘 예정이다. 이 3상 연구는 타우(tau) 수준이 낮거나 중간인 시험 참가자들은 위약과 비교하여 통합 바카라 토토 사이트 평가 척도(iADRS)에서 인지 저하가 35%, 임상 치매 평가 상자 합계(CDR-SB)에서 36% 감소한 것을 확인했다. 릴리는 도나네맙에 대한 신속 승인을 모색했지만 2023년 1월 예상과는 달리 거부되었다. 주 이유는 2상 TRAILBLAZER-ALZ 임상시험의 설계 때문이었다.
작년 2023년 1월 FDA는 2상 TRAILBLAZER-ALZ 임상시험의 설계로 인해 도나네맙의 가속 승인을 거부했다. 개인적으로는 놀랐다. 허접한 아두카누맙도 첫 승인하고는 왜 그럴까? 2023년 5월 3상 TRAILBLAZER-ALZ 2 연구에서 긍정적인 데이터를 공개한 후 릴리는 정규적인 승인을 신청했으며 작년 말까지 결정이 나올 것으로 예상했다. 하지만 이것도 제대로 실현되지 않고 지연되자 릴리는 2024년 1분기 말까지 결정이 내려질 것으로 예상된다고 말했다. 그리고 드디어 날자가 정해졌다.
지난 4월 11일 FDA는 바카라 토토 사이트병을 다른 신경변성 질환과 구별하는 데 도움이 될 수 있는 혈액 기반 바이오마커 테스트인 Elecsys Phospho-Tau 217(pTau217)을 획기적인 기기로 지정했다. Roche가 Eli Lilly와 협력하여 개발한 이 테스트는 다른 임상 평가와 함께 사용할 때 60세 이상 성인의 바카라 토토 사이트를 정확하게 진단하기 위한 것이다.
혁신적 의료기기 지정은 생명을 위협하거나 회복 불가능하게 쇠약하게 만드는 질병을 진단하는 보다 효과적인 방법을 제공하는 의료기기에 부여된다. 이 지정은 규제 승인을 향한 장치 개발 속도를 높이기 위한 것이다.
최종 양성 아밀로이드 결과를 얻으려면 PET/CSF 결과가 필요하지만 pTau217 분석 방법이 승인될 경우 바카라 토토 사이트 환자에 대한 선별 테스트 역할을 할 수 있다. pTau217 분석법을 사용하면 60세 이상 개인의 혈장에서 Phospho-Tau(pTau217) 단백질을 정량적으로 측정할 수 있다. 또한 적어도 연구 환경에서는 바카라 토토 사이트를 다른 신경퇴행성 질환과 구별할 수 있기 때문에 잠재적으로 바카라 토토 사이트 진단 도구로도 사용될 수 있다.
Roche에 따르면 이 테스트를 통해 환자는 보다 신속하게 진단하고 조기 치료를 받을 수 있게 될 것이라고 말했다. "우리는 pTau217이 바카라 토토 사이트 진단에 결정적인 역할을 할 것이라고 믿는다. Roche Diagnostics(로슈 진단)이 전 세계 바카라 토토 사이트 환자들의 삶을 개선하기 위해 최선을 다하고 있는 질환 중 하나이다. 우리는 세계에서 가장 큰 진단 시스템 설치 기반을 활용하여 가장 필요한 사람들이 이 테스트에 접근할 수 있도록 할 계획이다."라고 Roche Diagnostics의 CEO인 Matt Sause는 회사 보도자료를 통해 말했다.
Roche는 또한 Elecsys 포트폴리오의 일부로 Elecsys 베타-아밀로이드(1-42) CSF II(Abeta42) 및 Elecsys Total-Tau CSF(tTau) 분석법이라는 FDA 승인을 받은 바카라 토토 사이트 병리학 바이오마커 분석법을 이미 보유하고 있다. 이는 바카라 토토 사이트 진단에 도움이 되는 tTau/Abeta42 비율로 사용되도록 설계되었다. Roche Elecsys의 포트폴리오에는 다발성 경화증 진단을 위한 신경필라멘트 경쇄(NfL) 테스트가 있다. NfL 테스트도 위의 다른 분석법과 함께 바카라 토토 사이트 병리학 바이오마커도 된다.
6월 10일의 FDA 약물 자문위원회는 안전성과 효능을 검토하는 것 외에도 위원회는 임상연구 설계, 아밀로이드 플라크 평가를 기반으로 한 치료 종료 결정, 타우 수준을 기반으로 한 환자 등록에 대한 질문 등을 할 것으로 예상된다. pTau217 수치가 높을수록 바카라 토토 사이트의 진행 단계와 상관관계가 있다. 릴리의 도나네맙 운명을 결정하는 판결일이 다가온다.