렉비오, 체내 PCSK9 단백질 생성 억제해 LCL-C 농도 감소
'STAT3' 억제제 JW2286, 고형암·자가면역질환로 치료제로 개발
지난주(6월 17~21일) 총 26개 품목이 식품의약품안전처로부터 허가를 받았다. 전문의약품은 12개 품목, 일반의약품은 14개 품목이다. 이들은 신경모세포종, 발기부전, 이상지질혈증, 재발성/불응성 거대B세포 림프종, 위식도역류질환, 양성 전립선 비대증 등 다양한 적응증으로 허가됐다.
한국노바티스의 이상지질혈증 치료제 '렉비오프리필드시린지(성분 인클리시란나트륨)'는지난 20일 허가를 획득했다.
렉비오는 국내에서 처음허가된siRNA(short interfering RNA·짧은 간섭 리보핵산) 성분 치료제로, 체내 LDL-콜레스테롤(LDL-C)을 높이는 PCSK9 단백질의 생성을 억제한다.
식약처는 렉비오를 기존 일차 치료제인 스타틴계 약물로 조절되지 않는 '원발성 고콜레스테롤혈증(이형접합 가족형 및 비가족형)'및 '혼합형 이상지질혈증'환자에서 식이요법에 대한 보조요법으로 사용할 수 있도록 허가했다. 투여 간격은 연 2~3회(최초 2회 3개월 간격, 이후 6개월 간격)로, 의료진에 의해 투여돼야 한다.
이번 허가는 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 또는 ASCVD와 동등한 위험성이 있거나 이형접합 가족형 고콜레스테롤혈증(HeFH)으로 진단받은 환자를 대상으로 한 이중맹검, 무작위, 위약 대조 3상 임상인 ORION-9, ORION-10, ORION-11 연구를기반으로 이뤄졌다.
연구 결과, 510일차 시점에 렉비오 투여군의 LDL-C는 위약군 대비 각각 47.9%, 52.3%, 49.9% 감소했다(P<0.001). 세 임상 모두에서 렉비오 투여군과 위약군의 안전성 프로파일은 유의미한 차이를 보이지 않았다.
또, 한국인이 24% 포함된 아시아 환자 대상 ORION-18 연구에서도 330일차에 렉비오 투여군은 위약군 대비 57.17%의 LDL-C 감소효과를 보였다.
아울러 렉비오는 다기관 연장 연구인 ORION-8에서 최대 6.8년 동안 렉비오를 투여 받은 환자를 대상으로 유의미한 LDL-C 감소와 관리가능한 수준의 장기 안전성 프로파일을 보였다. 이 연구에 참여한 렉비오 투여군의 78.4%가 목표 LDL-C 수치를 달성했으며(95% CI: 76.8-80.0), 평균 49.4%의 LDL-C 감소 효과를 보였고, 새로운 안전성 프로파일은 관찰되지 않았다.
임상시험계획은 총 15건 승인됐다. 세부적으로 △1상 6건 △2상 4건 △3상 3건 △3b상 1건 △3/4상 1건 등이다. 이 임상시험들은 제2형당뇨병, 만성 심부전 및 신부전, 아토피피부염, 궤양성 대장염, 녹내장, 노안 등 질환과 재발성/불응성 B세포 비호지킨 림프종, 자궁내막암, 흑색종, 담관암종 등 암종을 대상으로 승인됐다.
JW중외카지노 바카라은개발 중인 경구용 고형암 치료제 'JW2286'의 1상 임상시험계획을지난 18일 승인받았다.
JW2286은 세포 내에서 다양한 유전자의 발현을 촉진하는 단백질(전사인자)인 'STAT3'을 선택적으로 저해하는 새로운 기전의 신약 후보물질이다. STAT3의 비정상적 활성화는 암세포의 성장과 증식, 전이, 약제 내성에 관여하고, 아토피 피부염과 같은 염증성 질환과 자가면역질환을 유발하는 것으로 알려져 있다. 이에 기인해 회사는 JW2286을 삼중음성 유방암, 위암, 직결장암 등 고형암 및 아토피 피부염 치료제로 개발하고 있다.
이번 1상 임상시험은 건강한 국내 56명의 성인(글로벌 72명)을 대상으로 JW2286을 경구 투여한 후 안전성, 내약성 및 약동학적 특성을 평가하고, 음식물 영향과 인종 간 차이를 탐색하기 위한 무작위배정, 이중눈가림, 위약대조, 단회투여, 단계적 증량 연구다. 연구는 서울대학병원에서 2025년 11월까지 진행될 예정이다.
JW중외카지노 바카라 관계자는 "지난 2021년 미국암연구학회(AACR) 연례학술회의에서 발표한 비임상 약리시험 평가 결과에 따르면, JW2286은 STAT3 고활성을 바이오마커로 갖는 여러 고형암에서 기존 표준요법 대비 높은 유효성과 안전성을 보였다"며 "특히, 삼중음성 유방암에 효과적인 것으로 나타났다"고 설명했다.
한편, JW2286은 국가신약개발재단(KDDF)으로부터 2022년도 2차 국가신약개발사업 지원 과제로 선정돼 연구를 진행한 바 있다. 회사는 KDDF로부터 연구비를 지원받아 GLP(비임상시험관리기준)에 따른 독성평가와 임상시험용 의약품 생산을 완료했다.