"개발단계 희귀의약품 지정으로 GX-H9 개발에 탄력"
작년 10월 신속심사 GIFT 키움 협의체 대상으로도 지정
제넥신(대표 홍성준)은한독과공동 개발 중인소아 대상 지속형 성장호르몬 'GX-H9 (개발코드명ㆍHL2356)'이 지난 4일 식품의약품안전처로부터개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 8일 밝혔다.
이번 지정으로 GX-H9은향후 희귀의약품으로 개발될 가능성이 높아졌다. 희귀의약품지정시신속심사 대상이 돼허가 기간을 단축할 수 있으며, 가교 자료를 면제받을 수 있다. 또임상 2상 시험 완료 후 조건부 허가를 받을 수 있고, 품목 허가 유효기간 연장, 시장 독점권 등 다양한 특례도 적용된다.
GX-H9은 작년 10월 식약처의글로벌 혁신제품 신속심사(GIFT)키움 협의체 대상으로 지정되기도 했다.GIFT 대상 약물은수시 동반심사, 심사자-개발사 1:1 컨설팅 등 신속한 제품화를 위한 다양한 지원을 제공받는다. 또GX-H9은 지난 2016년 미국 식품의약국(FDA) 및 2021년 유럽의약품청(EMA)으로부터 성장호르몬 결핍증 치료를 위한 희귀의약품으로 지정된 바 있다.
GX-H9은 제넥신의 지속형 플랫폼 기술인 하이-에프씨(hyFc)를 적용한 지속형 성장호르몬이다. 성장호르몬은소아의 성장 지연ㆍ발달 장애와 같은 질병 및성인병 예방과 노화방지요법 등에쓰인다. 성장호르몬 결핍증은 뇌하수체 손상이나 유전적 결함, 뇌하수체 또는 시상하부의 종양 등의 원인으로 성장 호르몬 분비가 결핍되는 난치성 희귀질환이다.
한편 제넥신은 작년 중국에서 진행 중인 소아 대상 임상 3상 시험에서 1차 평가변수를 충족하는 결과를 확보했다. 중국 판권을 보유한 파트너사인 아이맵슬롯 머신 일러스트파마는 이를 바탕으로 올해 중국에서 신약 허가를 신청할 계획이다.