암부트라, 1~2단계 다발신경병증 슬롯사이트 대상 허가…3개월에 1번 투여
애브비 IL-1 이중특이항체 '루티키주맙', 화농성 한선염 대상 3상 승인
지난주(11월 11~11월 15일) 총 25개 품목이 식품의약품안전처에서 품목허가를 받았다. 전문의약품은 5개, 일반의약품은 18개 품목이다. 이들은 쿠싱병, 남성형 탈모증, 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증(슬롯사이트), 외안부 및 전안부의 염증성 질환 등 다양한 적응증으로 허가됐다.
희귀질환인 트랜스티레틴 가족성 아밀로이드성 다발신경병증 슬롯사이트를 치료하기위한 옵션이 추가됐다.
식약처는 지난 15일 미국의 제약기업 '앨나일람'이 개발한 ATTR-PN 슬롯사이트 '암부트라프리필드시린지주(성분 부트리시란나트륨)'를허가했다. 이 슬롯사이트는 ATTR-PN 환자 중에서도 1단계 또는 2단계 다발신경병증이 있는 환자를 대상으로 사용할 수 있다.
트랜스티레틴아밀로이드증(ATTR)은 체내 혈장 단백 중 하나인 트렌스티레틴(TTR)이 유전자 변이 또는 노화로 인해 그 구조가 깨짐으로 인해 발병되는 희귀질환이다. 생성된 아밀로이드는 주로 신경 또는 심장 근육에 침착 된다.
암부트라는 siRNA(짧은 간섭 리보핵산)을 주성분으로 하는 슬롯사이트로, 질환을 유발하는 mRNA와 결합해 이를 절단하거나 및 단백질 생성을 억제한다.
이 약은 적응증 범위 내 슬롯사이트에게 25㎎을 매 3개월 1회 피하주사된다. 만약 3단계 다발신경병증으로 진행된 슬롯사이트라면 치료를 계속할지에 대한 판단을 유익성과 위해성 평가를 바탕으로 의사가 판단해야 한다.
한편, 국내 연구 결과, ATTR-CM의 진단 슬롯사이트는 2010~2013년 8명, 2014~2017년 22명, 2018~2021년 75명으로 확인됐다. 지난 2022년 대한심부전학회 가이드라인 개정으로 그 진단율은 더욱 상승할 것으로 전망되고 있다.
미국 FDA는 이미 지난 2022년 암부트라를 슬롯사이트 환자들에게 사용할 수 있도록 허가한 바 있다.
현재 국내에서 ATTR-PN 치료 목적으로 허가된 슬롯사이트는 화이자가 개발한 '빈다켈(성분 타파미디스메글루민염)'이 유일하다. 이 슬롯사이트는 ATTR-PN 환자 중 1단계 증후성 다발신경병증 성인 환자에게 사용할 수 있다.
임상시험계획은 총 13건이 승인됐다. 세부적으로 △1상 2건 △2/3상 1건 △3상 8건 △생물학적 동등성 2건 등이다. 이 임상시험들은 혈관부종 발작, 듀센형 근이영양증, 화농성 한선염, 만성 단순태선 소양증 등 질환과 비소세포폐암, 흑색종, 난소암, 미만성 거대 B세포 림프종 등 다양한 암종을 대상으로 승인됐다.
한국애브비가 개발하고 있는 IL-1α/1β 억제 신약물질 '루티키주맙(연구물질명 ABT-981)'의 화농성 한선염 대상 3상 임상시험계획이 지난 14일 승인됐다.
화농성 한선염은 통증을 동반한 염증성 결절, 악취가 나는 농양, 누관(터널)의 병변이 반복적으로 나타나면서 영구적인 흉터를 남기는 만성 염증성 질환이다. 특히 엉덩이, 사타구니, 겨드랑이와 같이 피부가 접히는 부위에 자주 발생한다는 특징이 있다.
루티키주맙은 염증 유발 물질인 IL-1α과 IL-1β을 타깃하는 이중특이항체로, 회사는 이 물질을 화농성 한선염을 포함해 궤양성 대장염, 크론병 등 자가면역질환의 슬롯사이트로 개발하고 있다.
식약처에 따르면, 이번 3상 임상은 중등증 내지 중증 화농성 한선염이 있는 성인 및 청소년 시험대상자를 대상으로 루티키주맙의 유효성 및 안전성을 평가하기 위해 다기관, 무작위 배정, 이중 눈가림, 위약 대조 연구다.
국내 25명의 슬롯사이트(글로벌 1280명)를 대상으로 2026년 12월까지 △순천향대서울병원 △분당차병원 △한림대 강남성심병원 △고려대 의대부속안산병원 △서울아산병원 등 의료기관에서 진행될 예정이다.
연구진은 이번 임상의 일차유효성평가변수를 '제16주 시점의 HiSCR 75'달성률로 설정했다. HiSCR 75는 베이스라인 대비 농양 수 및 배농루 수의 증가 없이 총 농양과 염증성 결절(AN)이 75% 감소된 것으로 정의된다.
한편, 회사는 현재 화농성 한선염 슬롯사이트를 대상으로 급여 적용된 '휴미라(성분 아달리무맙)'를 보유하고 있다. 휴미라는 지난달부터 헐리체계(Hurley staging system) 기준 2단계 이상이며, HS-PGA 혹은 IHS4 중증 슬롯사이트로 급여기준이 확대됐다.
헐리체계 기준 2단계는 여러 개의 농양이 반복적으로 발생하고, 농루관 및 흉터가 나타나는 중증도 정도의 화농성 한선염을 뜻한다.
이 외에도 회사는 자사 JAK 억제제 '린버크(성분 유파다시티닙)'의 적응증도 화농성 한선염으로 확대하고 있다. 작년 6월 화농성 한선염을 대상으로 3상 임상시험계획 승인받아 진행 중에 있다.