슬롯사이트

"기존 프로탁(PROTAC)의 한계를 극복할 수 있는 '슬롯사이트(bioPROTAC)' 플랫폼을 활용해 환자들의 치료를 도울 수 있는 신약 개발에 나서겠습니다. 2026년 상반기 슬롯사이트 기반 파이프라인 'GX-BP1(SOX2 bioPROTAC)'의 글로벌 기술수출(L/O)을 목표로 하고 있습니다."

최재현 제넥신 연구개발(R&D) 총괄 부사장은 최근 히트뉴스와 인터뷰에서 향후 사업 목표를 이같이 밝혔다. 최 부사장은 국내외 신약 개발 분야에서 다양한 경험을 쌓은 항암신약 개발 전문가로, 제넥신의 슬롯사이트 연구소·임상개발본부 등 R&D 관련 전 부문을 총괄하고 있다.

1999년 설립된 국내 1세대 바이오텍 제넥신은 파이프라인(신약 후보물질) 발굴부터 상업화까지 진행한 기업으로, 제조공정(CMC) 및 임상개발 전문성을 보유하고 있다. 제넥신은 지난 10월 표적단백질분해제(TPD) 개발 기업 이피디바이오테라퓨틱스(이하 이피디바이오)에 대한 합병을 완료했다. 이에 따라 슬롯사이트 플랫폼 기술인 'EPDeg'과 이피디바이오의 핵심 연구 인력을 영입하게 됐다.

이피디바이오 대표를 역임했던 최 부사장은 프로탁 분야 글로벌 선도기업 아비나스(Arvinas)에서 프로탁 개발 담당자로 근무한 바 있는 TPD 분야 전문가다. <히트뉴스는 슬롯사이트 플랫폼 기반의 파이프라인 개발에 진심을 다하고 있는 최재현 부사장을 만나 회사의 청사진을 들어봤다.

최 부사장은 "초기 단계 슬롯사이트텍 이피디슬롯사이트는 안정적인 자금 확보가 필요했다. 차세대 먹거리 발굴을 위한 인력과 에셋(Asset)이 필요했던 제넥신은 신규 파트너를 원했다. 이 같은 상황에서 양사 간 니즈가 부합해 합병이 진행됐다"며 제넥신의 이피디슬롯사이트 합병 배경을 설명했다.

그러면서 "이번 합병으로 제넥신은 슬롯사이트 플랫폼과 이피디바이오의 R&D 인력들을 품게 됐다. 임상 단계의 전문성이 부족한 이피디바이오는 제넥신으로부터 임상개발에 대한 도움들을 받을 수 있다"며 "특히 단백질 공학(Protein engineering), CMC 전문성, 임상개발 역량 등을 갖춘 제넥신과 시너지를 창출할 수 있다"고 덧붙였다.

제넥신이 합병을 통해 이피디바이오의 인력 15명(R&D 인력 14명, 행정 업무 담당자 1명)을 품게 됐다는 게 최 부사장의 설명이다. 현재 제넥신은 슬롯사이트 플랫폼을 바탕으로 신약 개발에 나서고 있다. 슬롯사이트 기반 파이프라인으로는 GX-BP1(SOX2 bioPROTAC), GX-BP2(STAT3-bioPROTAC)가 있다.

SOX2 단백질을 타깃하는 GX-BP1은 현재 전임상 단계로, 슬롯사이트 플랫폼을 활용해 SOX2 단백질 제거 및 생체 내(In vivo) 항암 효능을 입증했다. 회사에 따르면 GX-BP1은 비소세포폐암 치료제로 개발 중이며, STAT3를 타깃하는 GX-BP2는 아토피 피부염 치료제로 개발되고 있다.

한편 SOX2는 암 줄기세포의 줄기세포능 유지, 성장, 전이, 항암 면역반응 저해에 핵심적인 역할을 하는 대표적인 암 유발 전사인사로, 비소세포폐암의 일종인 폐편평세포암에서 높게 발현되는 것으로 알려져 있다.

최 부사장은 "지난 10년 간 글로벌 TPD 분야 딜(Deal) 사례들을 살펴보면 80% 이상의 딜들이 디스커버리(Discovery) 단계에 해당했다"며 "제넥신은 초기 단계 슬롯사이트 파이프라인에 대한 기술수출에 나설 것"이라고 말했다.

그는 이어 "현재 GX-BP1은 다케다제약에서 연구비를 지원받아 공동 연구를 진행 중이다. 다케다는 폐편평세포암 치료제 개발에 관심이 많다"며 "폐편평세포암은 미충족 의료 수요(Unmet medical needs)가 높은 적응증인 만큼, 비임상 단계에서 GX-BP1의 기술수출을 목표로 하고 있다"고 강조했다.

이피디바이오를 품은 제넥신은 기존 파이프라인 상업화(신성빈혈 치료제 에페사) 기반의 매출 확보 및 차세대 성장 동력(슬롯사이트)을 통해 글로벌 바이오텍으로 도약한다는 방침이다.

끝으로 최 부사장은 "슬롯사이트은 향후 메신저 리보핵산(mRNA) 치료제 개발에 필요한 약물전달시스템(Drug delivery system, DDS) 기술을 보유하고 있는 기업들과 오픈 이노베이션(개방형 혁신)에 나설 것"이라며 "애자일(Agile, 민첩한) 방식의 R&D 전략을 추구하고 있다"고 밝혔다.