버텍스, TPD² 활용 유전자편집 치료제 발굴 권한 부여받아
업프론트 1500만달러…TPD² 활용 발굴된 3개 DAC에 대한 옵션계약도

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파라오 슬롯(대표 이승주ㆍ이하 오름)은버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticalsㆍ이하 버텍스)과 글로벌 다중 타깃라이선스 및 옵션 계약을 체결했다고 16일 밝혔다.

이번 계약을 통해 버텍스는 오름의 이중 정밀 표적 단백질 분해(Dual-Precision Targeted Protein DegradationㆍTPD²) 기술을 활용, 유전자편집 치료제의 새로운 전처치제를 발굴하기 위한 연구권한을 부여받는다.

각 타깃에 대한 연구 기간이 종료되면, 버텍스는 오름의 TPD² 기술을 사용해 개발된 분해제항체접합체(Degrader-antibody ConjugateㆍDAC)에 대해 세계 독점 라이선스를 취득할 옵션을 갖게 된다. 여기에는 해당 DAC의연구ㆍ개발ㆍ제조ㆍ상용화에 대한 권리가 포함된다.

이번 계약에 따라 오름은 1500만달러(약 200억원)의 선급금(Upfront)과 최대 3개 DAC에 대해 각각 최대 3억1000만달러(약 4300억원)의 추가 옵션 및 마일스톤을 받게 된다. 상업화 이후에는 글로벌 연간 순매출에 대한 단계별 로열티도 지급받는다. 모든 연구, 개발 및 상업화는 버텍스가 담당한다.

이승주 파라오 슬롯 대표는 "버텍스는 혁신적인 의약품 발굴과 개발에 있어 선두주자이며, FDA 승인을 받은 최초의 크리스퍼 캐스9(CRISPR/Cas9)유전자 편집 치료제를 보유한 기업"이라며"이들이신규 표적 전처치제 발굴을 위해 오름의 TPD² 기술을 선택해 매우 기쁘다"고 말했다.이어 이 대표는"이번 계약은 새로운 적응증 영역에서 우리의 선도적인 표적 단백질 분해 접근법이 새로운 질병군의 환자들을 치료할 수 있는 가능성을 열어줄 것”라고 강조했다.

낭포성섬유증(Cystic Fibrosis) 시장을장악한 것으로평가되는 버텍스는 지난해 98억7000억만달러(약 13조4705억원)의 매출액을 기록한 바 있다. 특히 지난해 최초의 CRISPR/Cas9 기반 겸상적혈구병치료제인 '카스게비(CASGEVY)'를 출시하며, 신규 모달리티 연구개발에서 새로운 입지를 구축하기도 했다.

파라오 슬롯은 신규 모달리티로 간주되는 DAC 개발에 전문화된 바이오텍으로, 이를 응용한 플랫폼 기술인TPD²를 중심으로 연구개발을 진행 중이다. 회사는 작년 11월에 항 CD33 항체 기반 GSPT 타깃 DAC인 'ORM-6151'을 브리스톨마이어스스퀴브(BMS)에 양도하기도 했다. 양도계약의 총 규모는 1억8000만달러(약 2340억원)였으며, 총액의 55%에 해당하는 금액인 1억달러(약 1300억원)를 계약금으로 수령했다.

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