엘레비디스·렌멜디·스카이소나 등 초고가 혁신신약
"초고가 혁신신약은 계속 나올 것…보험 재정 마련해야"
고가의 희귀질환 슬롯사이트 추천가 계속 개발되는 가운데, 펀딩을 통한보험 재정 마련 등 환자들의 경제적인 부담을 줄일 방안이 마련돼야 한다는 목소리가 커지고 있다.
관련업계에 따르면최근 △사렙타 테라퓨틱스의 '엘레비디스(성분 델란디스트로진 목세파보벡)' △오차드 테라퓨틱스의 '렌멜디(성분 아티다사진 오토템셀)' △블루버드바이오의 '스카이소나(성분 엘리발도진 오토템셀)' 등 소아 희귀질환 슬롯사이트 추천가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 획득했다. 하지만 10억원이 넘는 약가로 인해 국내 환자들의 슬롯사이트 추천 사용이 어려운 상황이다.
듀센 근이영양증(DMD) 유전자 슬롯사이트 추천 엘레비디스
DMD는 X 염색체의 p21 유전자 결손으로, 디스트로핀 유전자의 엑손이 제거되고 유전자 중 일부가 사라지면서 근육 발달이 저하되는 유전성 희귀질환이다. 주로 2~6세 남자아이에게서 발견되며, 근육세포의 빠른 감소 및 기능 저하로 20세 이전 사망률이 높은 질환으로 알려졌다.
엘레비디스는 디스트로핀 유전자의 결핍을 보충하기 위해 디스트로핀 코딩 유전자를 근육 세포에 전달하도록 설계된 유전자 슬롯사이트 추천다. 지난해 6월 '유전자 변이가 확인되고, 보행이 가능한 만 4~5세의 DMD 환자 슬롯사이트 추천'로 FDA 승인을 받았다. 이어 올해 6월 '4세 이상 보행이 불가능한 환자 치료'로 적응증을 확대했다.
현재 국내에서 허가된 DMD 슬롯사이트 추천는 없는 상황이다. 이에 환자 보호자 등은 듀센근이영양증 환우회를 공식 출범하는 등 슬롯사이트 추천 국내 도입을 위한 활동을 진행했지만, 국내에 도입되더라도 높은 약가로 사용하기 쉽지 않을 것으로 예상된다.
변색성 백질이영양증(MLD) 슬롯사이트 추천 렌멜디
렌멜디는 MLD 슬롯사이트 추천로 지난 3월 FDA 승인을 받았다. 구체적인 허가 적응증은 '증상이 나타나기 전 영·유아기 혹은 증상이 나타난 유아 초기의 소아 MLD 치료'다.
MLD는 22번 염색체에서 만드는 '아릴설파타아제' 효소의 결핍 및 부족으로 유발되는 유전 질환이다. 6개월~2세 유아에서 주로 발현되며 △경직성 마비 △아킬레스건 반사의 감소 및 소실 등으로 인해 운동기능을 잃게 된다.
렌멜디의 약가는 약 56억원으로, 가장 비싸다고 알려진 B형 혈우병 슬롯사이트 추천 '헴제닉스(46억원)'보다 비싼 가격으로 책정됐다. 이에 일각에서는 높은 가격으로 부담이 심해진다며 비판이 나왔지만, 오차드 테라퓨틱스 측은 임상적, 경제적 가치를 반영한 정당한 가격이라고 반박했다.
부신백질이영양증(ALD) 슬롯사이트 추천 스카이소나
스카이소나는 ALD의 원샷 슬롯사이트 추천로, 1회 투여에 약 41억원이 소요된다. ALD는 X 염색체의 이상으로, 긴사슬지방산이 분해되지 않아 뇌의 신경세포가 파괴되는 희귀질환이다.
첫 증상이 나타난지 6개월~1년 사이에 시력과 청력을 잃고, 2~3년 이내에 전신마비를 겪게 된다. 현재 골수이식이 불가능한 환자의 슬롯사이트 추천법은 개발되지 않아 스테로이드를 통한 약물슬롯사이트 추천와 식이요법이 유일한 슬롯사이트 추천 방법으로 알려졌다.
스카이소나는 비싼 약가로 인해 유럽시장에서도 철수했으며, 지난 9월에는 슬롯사이트 추천 급여화를 원하는 국민 청원에도 이름을 올렸다. 청원인은 "골수이식도 질환의 악화를 막지 못하는데 스카이소나 알약 한 알이면 근본적인 치료가 가능하다"며 스카이소나의 급여 적용을 촉구했다.
이런 상황에서 의료진들은 앞으로 혁신신약은 모두 비싼 약가로 책정될 것으로 전망했다. 하지만 제한된 건보재정으로 급여 적용이 어려워 환자들의 부담은 증가하는 상황이다.
이에 전문가들은 사회적인 합의를 통해 의학적인 판단만으로 보험 적용이 어려운 슬롯사이트 추천를 사용하기 위한 펀딩을 시작하는 등 환자의 수요를 충족시킬 방법을 마련해야 한다고 주장했다.
이정호 순천향대학교 소아신경과 교수는 지난 노바티스의 SMA 신생아 선별검사를 주제로 한 미디어세션 자리에서 "국내도 펀딩을 이용해서 희귀질환 환자들이 요구하는 슬롯사이트 추천를 사용할 수 있게 사회적 논의가 필요하다"는 견해를 밝혔다.
이하늘 용인세브란스병원 소아신경과 교수 역시"DMD, MLD, ALD는 모두 소아에게는 치명적인 진행성 질환이다. 희귀질환의 초고가 약제는 계속 나올 것이기 때문에 펀딩 등 보험 재정을 마련할 수 있도록 사회적인 합의가 필요하다"고 전했다.